羟基脲 (HY) 是晚期骨髓增增殖性肿瘤的参考治疗方法。这是一项随机III期临床试验，比较了地西他滨 (DAC) 和HY在晚期骨髓增生性慢性骨髓单核细胞白血病 (CMML) 中的疗效。

新确诊的晚期骨髓增生性CMML患者被随机（1:1）分至DAC组（20 mg/m2·天，第1-5天）或HY组（1-4 g/dl天），28天为一疗程。主要终点是无事件生存期（EFS）。

共170位患者接受了DAC（n=84）或HY（n=86）。DAC组或HY组患者的中位年龄分布是72岁和74岁，中位白细胞计数分布是32.5×10⁹/L和31.2×10⁹/L。DAC组和HY组分别有33%和31%的患者有CMML-2。DAC组和HY组患者的中位疗程数分别是5个和6个。

研究及随访期间两组患者的死亡情况

中位随访了17.5个月，DAC组和HY组的中位EFS分别是12.1个月和10.3个月（风险比[HR] 0.83，p=0.27）。治疗效果与原细胞或血小板计数、贫血、CMML预后评分系统、法语国家骨髓增生异常组或CMML预后评分系统-摩尔风险之间无显著交互作用。DAC组63%的患者获得了缓解，而HY组35%的患者获得了缓解（p=0.0004）。两组的缓解持续时间相近（DAC组 vs HY组：16.3 vs 17.4个月，p=0.90）。DAC组和HY组的中位总生存期分别是18.4个月和21.9个月（p=0.67）。与HY相比，DAC显著降低了CMML进展或转化成急性髓系单核细胞性白血病的风险（HR 0.62，p=0.005）。

综上，与HY相比，DAC一线治疗不能延长晚期骨髓增生性CMML患者的无事件生存期。

原始出处：

Raphael Itzykson, et al. Decitabine Versus Hydroxyurea for Advanced Proliferative Chronic Myelomonocytic Leukemia: Results of a Randomized Phase III Trial Within the EMSCO Network. J Clin Oncol. December 1, 2022. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.22.00437?role=tab

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