深度解析医学证据，lxfs.net为你支撑决策 遗传性血管水肿（HAE）是一种罕见常染色体显性遗传病，由 C1 酯酶抑制物编码基因突变引发，导致血浆激肽释放酶调控紊乱、缓激肽过量生成，患者反复出现皮肤、胃肠道与上气道肿胀，不仅严重影响生活质量，气道水肿甚至可能危及生命。尽管现有长期预防与按需治疗方案已能部分控制病情，但患者需终身用药，仍有相当比例人群无法实现完全发作控制，疾病带来的身心与经济负担始终难以消解。 针对疾病核心发病机制，基于成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）的体内基因编辑疗法隆沃古兰・齐库美仑（lonvo-z）应运而生。该疗法通过脂质纳米颗粒将 CRISPR 组分递送至肝脏，靶向沉默编码前激肽释放酶的 KLKB1 基因，从根源减少血浆激肽释放酶生成，重置激肽释放酶 - 激肽系统平衡，有望实现单次治疗、长期获益。此前 1-2 期研究已展现出良好的疗效与安全性，近期发表于《新英格兰医学杂志》的 3 期 HAELO 试验结果，进一步证实了该疗法的临床价值。   这项国际多中心、随机双盲、安慰剂对照 3 期试验共纳入 80 例 16 岁及以上的 C1 抑制

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