深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策 硬纤维瘤（DT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，目前有效的治疗手段极为有限。Varegacestat（VAR）是一种在研的每日一次口服γ-分泌酶抑制剂，在先前的II期RINGSIDE研究中已显示出对硬纤维瘤患者的抗肿瘤活性。 RINGSIDEIII期研究是一项双盲、安慰剂（PBO）对照试验（NCT04871282），纳入了符合实体瘤疗效评价标准1.1版（RECISTv1.1）的进展性硬纤维瘤成年患者。共156例患者按1:1比例随机分配至每日一次口服Varegacestat1.2mg组（n=79）或安慰剂组（n=77）。由设盲的独立中心评审根据RECISTv1.1评估基于影像学的肿瘤反应。研究的主要终点为无进展生存期（PFS），经α值校正的次要终点包括确认的客观缓解率（ORR）、第24周肿瘤体积（TV）变化以及第12周患者报告的最严重疼痛强度（WPI）变化。 结果显示，两组患者的人口统计学特征和疾病基线特征均衡。截至2025年10月7日，Varegacestat组的中位治疗暴露时间为20.3个月