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亨廷顿疾病是一种神经退化疾病,这类疾病的部分特征是纹状体多棘投射神经元减少(MSNs)。Benraiss研究团队在这一疾病的治疗领域获得了突破。

他们通过脑室内注射带有BDNF和noggin的腺病毒,发现引发了新纹状体中新神经元的产生。单次脑室内注射AAV4-BDNF和AAV4-noggin腺病毒能引发长期募集新的MSNs,而这种反应不管在野生型小鼠还是亨廷顿动物模型R6/2中都是一致的。直接BDNF和noggin蛋白处理与脑室内注射AAV4-BDNF和AAV4-noggin腺病毒的结果是一致的,也能活化招募室管膜下前体细胞从而形成新的MSNs,这些细胞进一步成熟整合进入神经环路中。更重要的是,AAV4-BDNF/noggin处理的R6/2 小鼠表现出运动功能衰退得到缓解,存活进一步增加。
在松鼠猴给予脑室内注射BDNF/noggin表现出相似的纹状体神经元的增加,这项研究可能对亨廷顿疾病指出了新的治疗策略。
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