深度解析医学证据，DeepEvidence为你支撑决策
伴髓外病变（EMD）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）预后极差，现有治疗（包括自体造血干细胞移植[auto-HSCT]和CAR-T细胞疗法）疗效不佳，或初始缓解后早期进展频繁。天津市第一中心医院邓琦教授团队开展3年长期随访研究，证实该策略可改善伴有 EMD 的 R/R MM 患者的 PFS 和OS。
研究方法
研究对象：18例R/R MM伴EMD患者，分为两组：
T-C组（联合治疗组）：8例，接受auto-HSCT +BCMA CAR-T治疗。
C组（对照组）：10例，仅接受抗BCMA CAR-T治疗。
随访时间：中位随访37.5个月（T-C组）和10个月（C组），数据截至2025年12月。
评估指标：血液学缓解、影像学EMD缓解、CAR-T细胞扩增、IL-6水平、T细胞亚群、不良反应、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
研究结果
疗效
ORR（总缓解率）：
T-C组：100%（8/8，EMD全部消失）
C组：80%（8/10，仅6例EMD消失）
深度缓解（sCR/CR）：
T-C组：87.5%（7/8）
C组：30%（3/10）
生存期：
T-C组PFS和OS显著优于C组（P=0.0015）
治疗后6个月两组无显著差异；12个月（PFS: P=0.0106；OS: P=0.0106）和24个月（PFS: P=0.0037；OS: P=0.0037）时T-C组显著更优。
CAR-T细胞扩增与IL-6水平
CAR-T峰值：T-C组（45.24%）高于C组（23.66%），P=0.0040
达峰时间：T-C组更晚（15.25天 vs 9.25天）
IL-6峰值：T-C组更高（434.58 vs 104.44 pg/mL），P=0.0035
CAR-T峰值与IL-6的关联
在T-C组中，CAR-T细胞峰值与IL-6水平无显著相关性（P = 0.1284）；而在C组中，二者呈显著正相关（P = 0.0188）。
骨髓中MM细胞比例与T-C组的CAR-T细胞峰值相关（P = 0.0374），与C组的IL-6峰值相关（P = 0.0013）。
血清M蛋白水平仅与C组的IL-6峰值相关（P = 0.0072），与其他指标无显著相关性。
T细胞亚群变化
第28天，T-C组CD4+ T细胞比例显著高于C组（P=0.0127）
CD8+ T细胞比例在C组更高（P=0.0010）
提示CD4+ T细胞动态变化可能与T-C组持久的临床反应相关
安全性
CRS（细胞因子释放综合征）：T-C组更严重（P=0.0405），≥3级CRS：T-C组37.5% vs C组10%
ICANS（神经毒性）：两组无显著差异
血液学毒性：T-C组更重，恢复更慢（尤其是中性粒细胞减少）
移植功能不良：T-C组3例出现
无治疗相关死亡
总结
BCMA CAR-T联合auto-HSCT在R/R MM伴EMD患者中显著改善PFS和OS。
联合治疗组CD4+ T细胞动态变化可能与持久缓解相关。
尽管联合治疗组CRS和血液学毒性更重，但总体可控，无治疗相关死亡。
该联合方案为难治性EMD患者提供了新的治疗选择，需更大规模前瞻性研究验证。
参考文献
Li X., Liu C., Niu S. et al. Long-term follow-up results of anti-BCMA CAR-T cell therapy combined with autologous hematopoietic stem cell transplantation in relapsed/refractory multiple myeloma with extramedullary disease. J Transl Med (2026). https://doi.org/10.1186/ s12967-026-08302-y