2026年3月30日，上海——阿斯利康宣布，中国国度药品监督治理局已正式赞成科赛优(硫酸氢司美替尼胶囊)，一种选择性、口服MEK克制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿童及成人患者的治疗。

此次获批是基于Ⅲ期临床实验KOMET的阳性成果，该研究是NF1-PN成人患者中范围最大年夜且独一一项全球多中间、随机安慰剂对比Ⅲ期临床实验。中国亚组分析显示，在中国患者中不雅察到明显的临床获益，相干研究成果已于2026年3月28日在上海整形科技周上宣布。

NF1是一种罕有的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多体系受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大年夜脑、脊髓以及四周神经体系，PN也可能涌如今患者的生命后期，并持续发展、体积增大年夜，进而激发苦楚悲伤、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。

中山大年夜学肿瘤防治中间，KOMET研究中国牵头研究者陈忠平传授表示：“成人NF1-PN患者往往面对着沉重的临床包袱。司美替尼在儿科患者中的真实世界应用经验已充分证实其在儿童NF1-PN患者中的疗效;而作为全球首个针对伴有症状且无法手术的 NF1‑PN 成人患者开展的Ⅲ期临床实验，KOMET 研究进一步验证了司美替尼可以或许明显控制肿瘤进展、改良患者临床症状，并展示了优胜的安然性。同时，在KOMET研究中，中国4个研究中间供献了高质量数据，为全球研究成果供给了关键性支撑。有望实现对儿童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守护，等待这一立异治疗可以或许早日惠及更多患者。”

深圳市泡泡家园神经纤维瘤病关爱中间传播部主任邹杨表示：“对于成人NF1患者而言，经久的疾病进展往往导致严重的疾病包袱，而现有治疗手段仍然异常有限，存在巨大年夜的未被知足需求。司美替尼此前已在儿童患者中带来了明白的临床获益，而此次适应症的扩大，更是让成年患者群体迎来了等待已久的欲望，我们也由衷地为患者们认为高兴。同时，这一重要的里程碑也充分表现了家当伙伴、临床大夫与患者组织协同合作、点亮罕有新生的力量。”

阿斯利康全球高等副总裁，全球研发中国负责人何静博士表示：“罕有病治疗范畴的科学立异，是阿斯利康研发构造的重要偏向。司美替尼NF1-PN成人适应症成功获批，离不开中国研究者的积极介入。基于KOMET Ⅲ期关键临床研究的数据支撑，本次获批为该治疗范畴的中国成人患者带来了新的治疗选择，助力实现从儿童到成人患者的全生命周期治理。将来，我们将持续聚焦罕有病范畴的未被知足需求，加快引入立异药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕有病群体。”

1 型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕有的进展性、遗传性疾病，由 NF1 基因产生自发或遗传性突变所致。NF1 可伴随多种临床表示，包含皮肤外面及皮下出现的柔嫩肿块(皮肤型神经纤维瘤)。此外，在多达 50% 的患者中，可能在神经鞘处形成被称为丛状神经纤维瘤(PN)的肿瘤。 这些 PN 可激发多种临床问题，包含外不雅畸形、活动功能障碍、苦楚悲伤、气道功能障碍、目力受损以及膀胱或肠道功能障碍等。

研究显示，在 KOMET Ⅲ期临床研究的重要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学明显性和临床意义的客不雅缓解率(ORR)。

KOMET Ⅲ期临床研究中，司美替尼的安然性与此前已知的安然性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。

基于 KOMET Ⅲ期临床实验成果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国度获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国度/地区的监管审查仍在进行中。

*截至2026年3月30日，在中国大年夜陆是首个且独一。

本文涉及尚未在中国大年夜陆获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被赞成的药品应用。

关于1型神经纤维瘤病(NF1)

阿斯利康中国副总裁、罕有病事业部负责人胡轶清表示：“阿斯利康始终存眷罕有病患者群体所面对的挑衅，致力于以科学之力，为中国罕有病患者点亮新生、重塑社会栋梁。从儿童到成人，司美替尼实现了对NF1患者全生命周期治疗需求的覆盖，为成人患者带来了控制疾病进展、改良症状的可能，更有望减轻患者家庭的照护包袱，赞助患者更好地回归正常生活、融入社会并实现自我价值。”

关于KOMET 研究

在完成 12 个治疗周期后，原接收安慰剂治疗的患者转入司美替尼治疗，而原接收司美替尼治疗的患者则持续接收额外12个治疗周期。完成24个治疗周期的患者可选择进入经久延经久，并持续接收司美替尼治疗。

KOMET 是一项全球性 Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对比、多中间临床研究，旨在评估司美替尼在伴有症状且无法手术切除丛状神经纤维瘤(PN)的 NF1 成人患者中的疗效和安然性。该研究共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲及澳大年夜利亚 13 个国度的 145 名成人患者，其基线特点(包含性别、PN 分布)可反应全球 NF1 成人患者人群的特点。患者按 1:1 的比例随机分组，接收司美替尼或安慰剂治疗，共进行12个、每个为28天的治疗周期。入组患者需确诊为 NF1，至少存在一个可经由过程体积 MRI 分析测量的、有症状且无法手术切除的 PN，并在筛选期记录有慢性 PN 苦楚悲伤评分，同时需具备充分的器官及骨髓功能，并在入组时保持慢性 PN 苦楚悲伤用药的稳定应用。

重要研究终点为经自力中心评估(ICR)确认的第 16 个治疗周期时的客不雅缓解率(ORR)。ORR 定义为达到确认的完全缓解(PN消掉)或部分缓解(肿瘤体积较基线削减至少 20%)的患者比例。次要研究终点包含第 12 个治疗周期时 PN 相干苦楚悲伤的改良以及PN相干的生活质量评估计表(PlexiQoL)的改良。

关于司美替尼

司美替尼是一种激酶克制剂，可阻断介入细胞发展刺激过程的特定酶(MEK1 和 MEK2)。在 NF1 中，这些酶活性异常加强，导致肿瘤细胞以不受调控的方法发展，从而形成所谓的丛状神经纤维瘤(PN)。经由过程阻断上述酶的活性，司美替尼可减缓肿瘤细胞的发展，从而减缓 PN 的发展。

司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国度/地区获批，用于治疗特定伴有症状且无法手术切除PN的 NF1 儿童患者。

司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国度/地区获批，用于治疗伴有症状且无法手术切除PN的NF1成人患者，今朝其他国度/地区的监管审查仍在进行中。

关于瑞颂制药

司美替尼已在美国、欧盟、日本及其他国度获得用于治疗 NF1 的孤儿药资格认定。

作为阿斯利康罕有病营业子公司，瑞颂制药致力于为罕有病患者及其家庭研发并供给改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药初次引领将补系一切的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大年夜未知足需求的疾病范畴，持续开展丰富的研发立异。依托阿斯利康的全球资本，瑞颂制药赓续扩大营业疆土，为全球更多罕有病患者供给办事。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/NYSE: AZN)是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、临盆及营销处方类药品，重点存眷肿瘤、罕有病以及包含心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等范畴。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，营业遍布跨越125个国度，立异药物惠及全球数百万患者。

参考文献

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The 15th International Symposium on Plastic & Cosmetic Surgery / The 25th International Congress of Plastic & Reconstructive Surgery in Shanghai, 2026.

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Chen, AP, et al. KOMET: a phase 3, multicentre, international, randomised, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. The Lancet. 2025;405(10496):2217-2230.

ClinicalTrials.gov. Efficacy and safety of selumetinib in adults with NF1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET). NCT Identifier: NCT04924608. Available here. Accessed March 2026.

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