基因和细胞疗法在治疗罕见和超罕见疾病方面展现出前所未有的潜力，能够针对疾病的遗传根源提供长期甚至永久的治疗效果，为以往缺乏有效治疗手段的患者带来希望。然而，尽管许多疗法在临床前研究和早期临床试验中证明了安全性和有效性，它们却常常因商业上的不可行而停滞不前，无法惠及患者。这一问题被定义为“商业化前不可行”状态，即疗法本身具有科学和医学价值，但由于患者群体极小、开发成本高昂以及传统商业模式难以盈利，导致其无法进一步推进至市场应用。美国基因与细胞治疗学会于2025年3月举办了一场专题研讨会，汇集了来自学术界、产业界、监管机构及患者倡导组织的专家，共同探讨如何通过跨部门协作和创新模式，确保这些有前景的疗法不因经济因素而被遗弃。 研讨会采用多利益相关方参与的方式，通过案例研究、小组讨论和解决方案矩阵分析，识别并评估了当前基因和细胞疗法在开发和商业化过程中面临的主要障碍及其应对策略。方法上，研讨会首先回顾了多个已中止的基因治疗项目案例，包括因财务压力或战略调整而停止开发的疗法，例如Editas Medicine的Reni-Cel、Audentes Therapeutics的AT132以及Pfize

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