编者按

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当地时间10月19日，北京大学肿瘤医院郭军教授在大会上分享了RC48-C016研究，即维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比化疗应用于HER2表达局部晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗的研究（摘要号：LBA7）。同时，该研究成果也已在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）同步发表。

尿路上皮癌是仅次于乳腺癌与胃癌的HER2高表达瘤种，一直以来HER2被认为是尿路上皮癌潜在的治疗靶点，但既往开展的一系列靶向HER2的疗法均未在尿路上皮癌领域取得突破。

人表皮生长因子受体2（HER2）定向抗体偶联药物单药治疗已显示出对化疗难治性HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的初步临床疗效。先前的数据表明，HER2 特异性维迪西妥单抗作为单一疗法以及与程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）定向免疫疗法联合治疗该癌症时具有良好的抗肿瘤活性和安全性。

RC48-C016研究是一项3期、多中心、开放标签、随机试验，旨在评估抗HER2-ADC治疗药物维迪西妥单抗联合抗PD-1单抗特瑞普利单抗疗法，相较于传统化疗用于既往未接受过系统治疗的晚期尿路上皮癌的疗效与安全性。研究按照 1：1 的比例分配了既往未经治疗的 HER2 表达（免疫组织化学评分为 1+、2+ 或 3+）局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，每2周接受一次维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗或每3周一次化疗（吉西他滨加顺铂或卡铂），直至疾病进展或不能耐受。

研究主要终点是通过盲法独立评价评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。次要终点包括客观反应（ORR）和安全性。

· 研究结果与结论 ·

共有484名患者接受了随机分组。中位随访时间为18.2个月。维迪西妥单抗-特瑞普利单抗组的PFS显著长于化疗组（13.1个月vs. 6.5个月;HR 0.36;95%CI，0.28-0.46;p<0.001）。维迪西妥单抗-特瑞普利单抗组的OS也明显长于化疗组（31.5个月vs. 16.9个月;HR0.54;95% CI，0.41-0.73;p<0.001）。维迪西妥单抗组ORR的患者百分比为76.1%（95% CI，70.3 -81.3），化疗组为50.2%（95% CI，43.7- 56.7）。

安全性方面，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗的安全性比化疗更有利;接受维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗治疗的患者中有55.1%发生3级或更高级别的治疗相关不良事件，接受化疗的患者中有86.9%发生。

总的来说，在既往未接受系统治疗的HER2表达的晚期尿路上皮癌患者中，抗HER2-ADC药物维迪西妥单抗与PD-1单抗特瑞普利单抗联合对比标准化疗可显著改善无进展生存期与总生存期，同时具有可控的安全性。

参考资料：Sheng X, Zeng G, Zhang C, et al. Disitamab Vedotin plus Toripalimab in HER2-Expression Advanced Urothelial Cancer Q. The New England Journal of Medicine. 2025; DOI: DOI: 10.1056/NEJMoa2511648.

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