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血液肿瘤的治疗,需要更多突破。
亚型众多、创新疗法不够、耐药问题需要解决、创新疗法的可及性需要进一步提升…….一系列因素都导致了血液肿瘤的治疗需求远未被满足。
中国更是如此。如下图所示,我国血液肿瘤患者5年生存率,相较于美国等发达国家和地区而言,仍有较大差距。[1]

图片来源:开源证券研究报告《血液肿瘤创新技术层出,各亚型均有孵化“重磅炸弹”药物潜力》
患者的需求,自然是药企攻坚的方向。
国内方面,包括百济神州等实力选手,均瞄准血液肿瘤领域做了精准布局。MNC中,罗氏、强生等巨头在血液肿瘤底蕴深厚,在继续跑马圈地。
阿斯利康也是其中之一。其在血液肿瘤领域早有布局,旗下阿可替尼作为全球首款第二代BTK抑制剂,在2017年便获FDA批准上市。在中国,目前阿可替尼已获批3个适应症,其中今年获批的阿可替尼治疗一线CLL适应症所基于的嫦娥(ChangE)研究,是一项由中国牵头的随机、多中心、开放标签的 III 期临床试验,其中约2/3患者来自中国。
阿可替尼的表现也极其出色。2024年,阿可替尼全球销售额超30亿美元,惠及超过8万名患者。但阿斯利康的血液肿瘤布局,远不局限于此。
2024年EHA年会和美国血液学会(ASH)年会,阿斯利康公布了诸多血液肿瘤管线的亮眼数据,引发市场关注。其亮眼表现延续至今,阿斯利康在近期的2025年EHA年会上再次展示了多个摘要,多个已获批和正在研究的分子亮相,涵盖了血液肿瘤的多个核心亚型。
战线的持续推进,彰显了阿斯利康深耕血液肿瘤领域的承诺。对于市场而言,这是一个值得关注的信号,同时,也极具启示意义。
01 版图全面铺开:技术布局全面且前瞻、适应症覆盖既“广”又“专”
阿斯利康庞大的血液肿瘤版图,已经在包含中国在内的全球全面铺开。
根据公开资料整理,其血液肿瘤版图中,除了已获批的BTK抑制剂,还包括CD19/CD3双抗、BCMA/CD19 CAR-T、GPRC5D ADC、CD20×TCR×CD8三抗等,全面覆盖淋巴瘤、骨髓瘤、白血病三大血液肿瘤主流领域。
上述分子均在中国开展临床试验。其中,CD19/CD3双抗在一线滤泡淋巴瘤的应用在中国已经开启三期临床试验, BCMA/CD19双靶点CAR-T、GPRC5D ADC均正在中国开展一/二期试验、CD20×TCR×CD8三抗于2024年10月在中国获批临床。
进一步剖析不难发现,阿斯利康血液肿瘤布局具有两大特点:
第一, 技术布局全面且前瞻。
“全面”,体现在从靶向疗法,到 T细胞衔接器(TCE)、ADC,再到CAR-T,阿斯利康在当前血液肿瘤治疗技术的核心领域均有布局;而“前瞻性”,则是体现在上述技术布局契合了血液肿瘤药物的迭代趋势。
相较于治疗血液肿瘤的传统化疗手段,靶向治疗、免疫治疗等新技术疗效更好且安全性更高,在部分血液肿瘤亚型中已逐步取代化疗及造血干细胞移植(HSCT),成为治疗的金标准[2]。并且,来自新技术的颠覆还在继续,部分血液肿瘤的新变局由TCE、ADC、CAR-T等技术书写。典型如多发性骨髓瘤领域,CD38单抗率先改写了治疗格局,BCMA CAR-T、CD3/BCMA 双抗、CD3/GPRC5D 双抗则不断进击,不仅在后线治疗中表现突出,且有继续冲击一线治疗的趋势。
从这一点来看,技术布局全面且前瞻的阿斯利康,在血液肿瘤的表现显然是值得期待的。
第二,适应症覆盖既“广”又“专”。
“广”的层面,上文已经提及,阿斯利康眼下的布局已经覆盖了血液肿瘤主流亚型,这显得难能可贵。血液肿瘤亚型众多,存在巨大且差异显著的临床未满足需求,这对于药企临床研发等各方面能力,提出了更高的要求。目前,全球大部分药企,受限于资源和能力,暂时只能聚焦在淋巴瘤、白血病,或骨髓瘤中的一个领域进行深耕。
“专”则指的是,阿斯利康在部分领域形成多个技术路线同时落子的局面。例如,在多发性骨髓瘤领域,阿斯利康同时布局了ADC、CAR-T,并在相应领域持续精进。
典型在细胞疗法领域,无论是布局自体CAR-T或体内CAR-T,阿斯利康均是瞄准解决细胞疗法可及性、可负担性不够的痛点出发。例如:其全资并购的亘喜旗下的FasTCAR技术平台能将生产时间大幅缩短至次日完成,显著缩短患者等待期,降低疾病进展恶化风险。
综上来看,全面铺开的版图所建立的综合优势,使得阿斯利康自身在血液肿瘤领域的竞争力再度提升。其在该领域的快速发展,超出市场预期。
02 阿斯利康的底气:稳固的基石+创新的桥梁
在血液肿瘤竞争日益激烈的当下,阿斯利康如何脱颖而出?又能为我们带来哪些启示?
仔细研究后发现,阿斯利康在血液肿瘤领域的超预期表现,由两大核心支撑:
第一,深厚的底蕴。其BTK抑制剂作为血液肿瘤治疗基石药物,具有不断联合拓宽的可能性。这为其转型提供了底层逻辑支撑。目前,BTK抑制剂在B细胞肿瘤中已经开展了广泛探索,且具备看点。
BTK抑制剂与不同Bcl-2抑制剂的联合,有望为CLL患者带来更多的治疗选择。例如,据去年的ASH、2025年EHA年会持续更新的AMPLIFY研究数据,阿可替尼+Bcl-2抑制剂联合或不联合奥妥珠单抗(AV、AVO)有望重塑初治CLL患者的治疗格局。
在MCL领域,阿斯利康同样不懈探索的步伐。在2025年EHA年会上公布的ECHO研究高危亚组分析数据更新,展示了阿可替尼联合苯达莫司汀+利妥昔单抗(BR)在初治MCL中的应用潜力,有望为更多高危疾病患者带来新的希望。
未来,在阿斯利康的血液肿瘤领域的布局中,期待有更多具有竞争力的BTK联合疗法落地。
第二,MNC特有的“创新桥梁”属性。近年来,可以看到阿斯利康不断迈出实质性步伐,发挥自身国际桥梁作用,利用自身的国际临床开发实力、制造能力和商业影响力,牵手中国合作伙伴,负责加速价值落地,助力推动中国创新造福全球患者,以期实现“in China for Global”(在中国,为全球)的目标。
2023年以来,阿斯利康已与14家中国创新药企达成授权合作,投入超230亿美元,将中国创新带给全球患者,其中自然也包括血液肿瘤领域。通过引进、并购的方式,阿斯利康分别与礼新医药、亘喜生物牵手,增强了血液肿瘤管线的储备。而未来不局限于此,阿斯利康曾提到,将以中国作为细胞治疗领域的重要研发基地,相信中国创新力量将为其在全球血液肿瘤领域的持续布局提供有力支持。
当然,阿斯利康作为国际创新桥梁,不只是“in China for Global”,“全球新”同样会加速落地中国。例如,阿斯利康在今年以最高10亿美元的总价收购EsoBiotec获得了体内CAR-T,根据公开信息,该疗法的IIT临床试验已于中国开展。
用国际经验赋能本土创新,链接全球、协同发展,这也正是阿斯利康血液肿瘤版图的不断扩大的秘籍之一。
03 厚积薄发在即,让“可治愈”不再遥远
虽然在风险较高的创新药领域,研发可能存在变数,但这些管线布局仍向外界传递着,阿斯利康在血液肿瘤领域将具备更多可能,也意味着中国乃至全球的血液肿瘤患者都将有可能迎来更多元、更创新的治疗选择。
着力于满足患者未竞之需,阿斯利康希望为那些传统标准治疗方案效果有限或不耐受的患者群体带来更多新的治疗选择,更进一步地,帮助全球更多血液肿瘤患者走向“慢病管理”,希望有朝一日实现临床“治愈”。
不难看出,阿斯利康将有望全方位加速中国乃至全球血液肿瘤领域治疗模式的更迭,也将随着全球血液肿瘤领域的发展继续一往无前——这正是其坚持以科学与创新之力,攻克癌症,变革诊疗,让癌症不再成为致死主因这一愿景的生动诠释。
大象起舞,持续刷新市场对于大药企成长性的认知,也将为更多患者的生命轨迹带去希望的曙光。
参考文献:
[1] 开源证券研究报告《血液肿瘤创新技术层出,各亚型均有孵化“重磅炸弹”药物潜力》
[2] Innovations in Antibody-Drug Conjugate (ADC) in the Treatment of Lymphoma;Cancers 2024, 16(4),827
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