造血干细胞移植是治疗血液系统疾病的重要手段，但你可能不知道，这种治疗可能带来一个棘手的并发症——中枢神经系统移植物抗宿主病（CNS-GvHD）。GvHD是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后可能发生的严重并发症，甚至可能危及患者生命。这种疾病的发生机制是：当供体来源的免疫细胞将受体的健康组织识别为"非己"成分时，就会触发一场异体免疫反应。最新一项涉及66名患者的多中心回顾性研究揭示了这一罕见但危险的并发症的临床特征和预后情况。研究显示，这种并发症可能在移植后任何时间发生，44%的患者甚至在移植后100天内就出现了症状，给临床诊断和治疗带来了巨大挑战。

这项研究详细分析了患者的临床表现，结果令人担忧。最常见的症状包括认知功能障碍（41%）、肢体无力（21%）、意识障碍（20%）、感觉异常（18%）和头痛（15%）。值得注意的是，无论是移植后早期（100天内）还是晚期（100天后）发病的患者，临床表现都没有显著差异。在影像学检查方面，MRI的检出率明显高于CT，57%的患者MRI发现了与临床症状相符的异常表现，而CT的检出率仅有7%。更令人关注的是，所有发现脊髓MRI异常的7例患者都是在移植100天后发病的。

深入研究发现，这些患者的脑脊液检查中，56%出现了白细胞升高（中位数18个/μl）。在12例进行病理检查的标本中，10例显示出符合CNS-GvHD的改变，主要表现为CD3+和CD163+细胞在脑实质和血管周围的浸润。这些发现为诊断提供了重要依据，但由于需要脑组织活检，实际临床应用受到限制。

在治疗方面，97%的患者接受了免疫抑制治疗，但效果并不理想。仅有27%的患者获得完全缓解，47%部分改善，6%病情稳定。更令人担忧的是，在初始治疗有效的患者中，31%出现了临床复发。整体预后较差，发病后1年生存率仅为41%。研究发现，移植后100天内发病[风险比2.1]和初诊时存在意识障碍[风险比3.0]是预后不良的独立危险因素。在存活患者中，61%遗留有神经系统后遗症。

这项研究首次系统描绘了CNS-GvHD的临床全貌，证实这是一种与急慢性GvHD都可能相关的免疫介导的中枢神经系统病变。其临床表现多样，影像学和生物学表现变异大，预后普遍较差。研究结果提醒临床医生，对于造血干细胞移植后出现神经系统症状的患者，应高度警惕CNS-GvHD的可能，尽早进行包括MRI在内的全面评估，并考虑更积极的免疫抑制治疗方案。同时，这一发现也为未来开发更精准的诊断方法和更有效的治疗策略提供了重要线索。

原始出处：

Nicolas Lambert,  et al. the CNS-GvHD Study Group , on behalf of, CNS manifestations in acute and chronic graft-versus-host disease, Brain, Volume 148, Issue 4, April 2025, Pages 1122–1133, https://doi.org/10.1093/brain/awae340

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