POEMS相关死亡

POEMS（多发性神经病Polyneuropathy、脏器肿大Organomegaly、内分泌障碍Endocrinopathy、单克隆蛋白Monoclonal protein、皮肤改变Skin changes）综合征是一种罕见的浆细胞病变，整体预后良好，10年生存率高达62–77%。但仍有部分患者死于疾病，且死亡原因尚未得到很好的描述。因此梅奥诊所学者开展回顾性研究，分析了2000年至2022年间死亡的49例POEMS综合征患者的死亡原因，近日发表于《Leukemia》。

研究结果

研究期间422例患者中有89例死亡，其中49例已知死亡原因，并纳入该研究：17例患者死于POEMS综合征不相关原因（n=11）或继发恶性肿瘤（n=6），而32例（65%）患者死于POEMS综合征相关原因，例如骨髓增生异常综合征/急性白血病（n=5）和积极治疗并发症（n=5），值得注意的是其中19例患者死于毛细血管渗漏表型（capillary leak phenotype，CLP），其特征包括难治性腹水、积液和/或全身水肿，最终导致低血压、肾功能衰竭和心肺骤停；该研究排除了这些症状的其他原因，如心脏和肝脏病因等。

POEMS综合征导致死亡的患者的中位至死亡时间显著短于非POEMS综合征相关原因导致的死亡（3.9年 vs 12.5年，p=0.002）。CLP作为死亡原因为较早期事件，从诊断到死亡的中位时间为2.5年，而所有其他死亡患者的中位时间为12.0年（p≤0.0001）。

根据定义，晚期CLP的治疗并不成功，CLP发病后中位生存期仅4个月。CLP的驱动因素仍未知，但应将其视为一个具体疾病并进行系统研究。

参考文献

Lee, K., Kourelis, T., Tschautscher, M. et al. Capillary leak phenotype as a major cause of death in patients with POEMS syndrome. Leukemia (2024). https://doi.org/10.1038/s41375-024-02489-z

Tags： 【Leukemia】毛细血管渗漏表型是POEMS综合征的主要死亡原因