首页 > 医疗资讯/ 正文
POEMS综合征
POEMS(多发性神经病Polyneuropathy、脏器肿大Organomegaly、内分泌障碍Endocrinopathy、单克隆蛋白Monoclonal protein、皮肤改变Skin changes)综合征是一种罕见的浆细胞病变,抗浆细胞治疗是其主要治疗手段。常用的抗浆细胞治疗包括auto-HSCT、美法仑联合地塞米松(MD方案)、来那度胺联合地塞米松(RD方案)、硼替佐米联合地塞米松(BD方案)等,其中来那度胺为基础的一线治疗应用广泛且较为有效。
但一线来那度胺联合地塞米松(Rd)治疗后长期预后及来那度胺维持治疗(R-MT)的疗效尚不明确,此外挽救治疗也无标准方案。因此北京协和医院李剑教授团队开展一项回顾性研究,分析了一线Rd和Rd联合R-MT治疗新诊断POEMS综合征患者的长期结局,以及二线治疗的方案及疗效,近日发表于《Haematologica》。
研究结果
该研究回顾性纳入2012.1-2020.12期间的225例新诊断POEMS综合征患者,其中141例接受一线Rd,84例接受Rd联合R-MT治疗(Rd+R-MT)。
CRH为血液学完全缓解,CRV和PRV分别为VEGF(血管内皮生长因子)完全缓解和部分缓解。持续CRV1和CRH1定义为获得CRV1和CRH1并从治疗开始计算持续至少24个月。
203例可评估血液学反应的患者中有92例(45.3%)达到CRH1,至CRH1的中位时间为15.0个月。在183例可评估VEGF反应的患者中,分别有118例(64.5%)和51例(27.8%)达到CRV1和PRV1;VEGF总缓解率为92.3%。至CRV1的中位时间为9.0个月。总临床缓解率为94.2%。Rd+R-MT组比未Rd组有更高的持续CR V1率的趋势(69.4% vs. 53.8%;P=0.074),而持续CR H1率无显著差异(45.6% vs 42.7%;P=0.726)。
所有患者一线治疗后的5年无进展生存率和总生存率(PFS1和OS1)分别为55.1%和88.8%;中位值分别为68.0个月和未达到;且Rd+R-MT组的PFS1 (中位74.0个月vs. 63.0个月;P=0.035)和OS1 (两组均未达到中位数;P=0.017)均显著较长。在多因素Cox分析中,Rd+R-MT治疗是较好PFS1 (风险比[HR]=0.423,P=0.020)和OS1 (HR=0.119,P=0.039) 的独立预测因素。
60例患者临床复发,55例患者接受了二线治疗;16例(29.1%)患者接受硼替佐米联合地塞米松(BD)治疗,25例(45.5%)患者接受免疫调节剂再治疗作为二线治疗,7例(12.7%)接受ASCT,7例(12.7%)接受美法仑联合地塞米松(MDex)。根据患者的二线治疗情况分为免疫调节剂组(接受Rd、沙利度胺+地塞米松治疗)、BD组和其他治疗组(接受MDex或ASCT治疗)。总临床缓解率为94.1%,临床缓解可评估患者中36.8%达到CRH2。可评估VEGF反应的患者中60.5%达到CRV2。免疫调节剂组、BD组和其他治疗组的CR H2率分别为31.3%、38.5%和44.4%(P=0.797),CR V2率分别为64.7%、50.0%、66.7%(P=0.693)。
二线治疗开始后中位随访40个月,共有20例患者进一步复发并接受了三线治疗。中位OS2未达到,中位PFS2为43个月,开始二线治疗后的3年OS2和PFS2率分别为92.8%和57.4%。免疫调节剂组、BD组和其他治疗组的中位PFS2分别为32个月、80个月和41个月(P=0.236),均未达到中位OS2(P=0.93),无显著差异。然而对于PFS1<48个月的患者,使用免疫调节剂治疗的患者PFS2显著短于BD治疗(26.0个月vs. 80.0个月;P=0.012);在PFS1>48个月的患者中,两组之间的PFS2无显著差异(P=0.999)。
总结
该研究证实,来那度胺为基础的方案治疗POEMS综合征疗效显著,Rd后R-MT可进一步延长PFS。此外通过有效的治疗,复发后的生存率仍良好。此外对于一线来那度胺治疗后PFS1小于4年的患者,硼替佐米可能是最佳选择,而对于PFS1超过4年的患者,再用免疫调节剂治疗仍具有良好的生存率。
参考文献
Gao X,Li A, Zhao H,et al.Long-term outcomes of newly diagnosed POEMS syndrome patients who received first-line lenalidomidebased therapy.Haematologica . 2024 Nov 1;109(11):3776-3780. doi: 10.3324/haematol.2024.285282.
- 搜索
-
- 1000℃李寰:先心病肺动脉高压能根治吗?
- 1000℃除了吃药,骨质疏松还能如何治疗?
- 1000℃抱孩子谁不会呢?保护脊柱的抱孩子姿势了解一下
- 1000℃妇科检查有哪些项目?
- 1000℃妇科检查前应做哪些准备?
- 1000℃女性莫名烦躁—不好惹的黄体期
- 1000℃会影响患者智力的癫痫病
- 1000℃治女性盆腔炎的费用是多少?
- 标签列表
-
- 星座 (702)
- 孩子 (526)
- 恋爱 (505)
- 婴儿车 (390)
- 宝宝 (328)
- 狮子座 (313)
- 金牛座 (313)
- 摩羯座 (302)
- 白羊座 (301)
- 天蝎座 (294)
- 巨蟹座 (289)
- 双子座 (289)
- 处女座 (285)
- 天秤座 (276)
- 双鱼座 (268)
- 婴儿 (265)
- 水瓶座 (260)
- 射手座 (239)
- 不完美妈妈 (173)
- 跳槽那些事儿 (168)
- baby (140)
- 女婴 (132)
- 生肖 (129)
- 女儿 (129)
- 民警 (127)
- 狮子 (105)
- NBA (101)
- 家长 (97)
- 怀孕 (95)
- 儿童 (93)
- 交警 (89)
- 孕妇 (77)
- 儿子 (75)
- Angelababy (74)
- 父母 (74)
- 幼儿园 (73)
- 医院 (69)
- 童车 (66)
- 女子 (60)
- 郑州 (58)