淀粉样变性

对于原发性轻链（AL）型淀粉样变性，自体造血干细胞移植（ASCT）仍是患者的首要治疗手段，但真实世界中常常由于重度器官功能障碍，仅有约20%的新诊断原发性AL型淀粉样变性患者能够进行移植，因此化疗联合新药在其治疗中同样起着重要作用。同时，AL型淀粉样变性患者，浆细胞负荷较骨髓瘤低，器官受累程度重，对于未能接受ASCT的AL患者，一线诱导血液学缓解后是否需要继续维持治疗仍受争议。

复旦大学附属中山医院刘澎教授团队开展回顾性、观察性研究，分析一线诱导治疗后达到血液学缓解（至少VGPR）的新诊断原发性AL型淀粉样变性患者，在接受或不接受维持治疗后进行疗效观察，旨在评估真实世界中未经ASCT治疗的患者接受维持治疗的临床获益。研究结果近日发表于《Annals of Medicine》。

研究设计&结果

研究设计如下：

研究结果

研究纳入2008年12月至2023年6月在复旦大学附属中山医院一线治疗的成人原发性AL型淀粉样变性患者，患者接受蛋白酶体抑制剂为基础的治疗3-6个周期，且在第4个月时至少达到血液学非常好的部分缓解（VGPR）。诱导治疗完成后，患者接受剂量调整/频率降低/毒性限制方案作为维持治疗，或根据医生的选择进入观察期；维持治疗的患者通常建议继续治疗直至完成24个月或疾病进展（PD）。

维持治疗组共44例患者，观察组共24例患者。两组患者基线特征平衡。维持治疗方案包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂、烷化剂、含达雷妥尤单抗方案等。

维持治疗中位持续7.2个月，分别有9例（20.5%）、14例（31.8%）和5例（11.4%）患者的血液学、心脏和肾脏反应得到改善，5例（11.4%）患者在维持治疗基础上微小残留病（MRD）从阳性转到阴性。而观察组患者血液学反应均无改善，也无MRD转阴，随访期间3例（12.5%）和1例（4.2%）患者出现心脏和肾脏反应改善。

两组的无进展生存期和总生存期无显著差异。

总结

该研究表明，对于蛋白酶体抑制剂为基础诱导方案治疗后血液学反应≥VGPR的原发性AL型淀粉样变性患者，维持治疗在改善血液学反应、器官功能和MRD转阴方面有获益。

参考文献

Wenjing Wang, Jing Li, Tianhong Xu, Yang Yang, Chenqi Yu, Pu Wang, Chi Zhou & Peng Liu (2024) Maintenance therapy promotes profound organ and haematologic response in light-chain amyloidosis patients not undergoing autologous stem cell transplantation, Annals of Medicine, 56:1, 2418339, DOI: 10.1080/07853890.2024.2418339

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