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从历史上看,阻塞性肥厚性心肌病(oHCM)治疗干预的疗效主要是通过左心室流出道梯度的降低以及NYHA功能分级评估的心衰症状的改善来确定的。然而,这些参数不能提供临床获益的全面情况。最近,患者报告的结局指标,如堪萨斯城心肌病问卷-临床总结评分(KCCQ-CSS),在评估症状负担和生活质量的临床相关变化方面显示出更高的敏感性,反映了对患者更重要的事情。Aficamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂,可减轻梗阻性肥厚性心肌病(oHCM)的左心室流出梯度。在oHCM中,Aficamten在多个结果域的临床疗效尚未完全确定。
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