骨髓纤维化的移植

异基因造血干细胞移植(HCT)仍是骨髓纤维化唯一的治愈手段，而供者类型可显著影响结局。了解供者类型的影响不仅对改善HCT的临床结局至关重要，而且对建立具有可行选择的供者库并最终改善HCT的可及性至关重要。为了评估供者类型对当代骨髓纤维化患者造血细胞移植结局的影响，学者使用2013年至2019年之间完成的造血细胞移植(HCT)的CIBMTR注册组数据进行分析，近日发表于《Blood Advances》。

研究结果

在所有1597例因慢性期骨髓纤维化而接受HCT的患者中，单倍型供者移植从2013年的3%增加到2019年的19%。

在随后的分析中，根据研究标准，排除仅有移植基本数据、脐带血/骨髓移植、非标准供者选择、体外去T 细胞/CD34+选择和原始细胞≥10%的患者后，共纳入1032例患者。

前3个月内，相合同胞供者(MSD) HCT与较好的总生存率(OS)独立相关（相对于MSD，单倍型的HR=5.80，相合非亲缘移植的HR=4.50，不全相合非亲缘的HR=5.13，P<0.001），这种OS差异与MSD较低植入失败率相一致（HR分别为6.11、2.33、1.82）；但3个月后不同供者的OS无差异（HR分别为1.09、1.05、1.21）。

在前3个月和3个月后，单倍型、相合非亲缘移植和不全相合非亲缘供者HCT的OS均无显著差异。+100天时，MDS、单倍型、相合非亲缘移植和不全相合非亲缘供者HCT的植入失败率分别为1%、15.3%、5.1%和4.7%(P<0.001)。MSD与较低的NRM相关，单倍型、相合非亲缘移植和不全相合非亲缘供者的HR分别为1.71、1.58和1.71（P=0.03）。

对于诊断24个月内接受HCT的患者（作为探索性结局，以纳入更同质化的人群，其HCT 不会因缺乏相合供者而延迟，n=481），供者类型不影响OS（相对于MSD，单倍型的HR=1.40，相合非亲缘移植的HR=1.32，不全相合非亲缘的HR=1.12，P=0.40）。此外，植入失败的患者（发生率为8%）更为晚期、通常使用非清髓性预处理。

不同供者类型的复发率无差异。疾病复发是MSD-HCT(31%)、单倍型HCT(28%) 和相合非亲缘HCT(24%) 中最常见的死亡原因；而在不全相合非亲缘HCT 中，17%的死亡归因于复发。

总结

总的来说，随着时间的推移，MSD和其他供者来源之间的生存差距已经缩小。单倍型移植联合后置环磷酰胺已使HCT更容易获得，可作为骨髓纤维化的可行选择。虽然MSD供者由于较低的NRM和植入失败而有着更佳的早期生存，但其他供者类型的生存较为相似。及时考虑HCT很重要，等待全相合供者不应延误HCT。此外迫切需要进一步的前瞻性研究来降低骨髓纤维化患者植入失败的风险，尤其是单倍型移植。

参考文献

Jain T,et al.Donor Types and Outcomes of Transplantation in Myelofibrosis: A CIBMTR Study.Blood Adv . 2024 Jun 25:bloodadvances.2024013451. doi: 10.1182/bloodadvances.2024013451.

Tags： 【Blood Adv】骨髓纤维化患者异基因移植的供者类型影响结局：CIBMTR研究结果