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自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是一种罕见的自身抗体介导的疾病。对于类固醇和/或利妥昔单抗难治性AIHA,对最佳治疗尚无共识。达雷妥尤单抗(daratumumab) 是一种靶向 CD38 的单克隆抗体,通过抑制 CD38+ 浆细胞和自身抗体分泌可能是有益的。此外,由于CD38也由活化的T细胞表达,daratumumab也可能通过免疫调节作用起作用。荷兰一研究团队进行了一项多国回顾性观察性研究,对使用daratumumab单药治疗的暖和/或冷AIHA患者进行了研究。
该研究纳入了 19 例经过大量预处理的难治性 AIHA 成年患者。在温AIHA (wAIHA, n=12)中,总缓解率为50%,中位缓解持续时间为5.5个月(范围,2-12个月),包括2例患者在6个月和12个月后的持续缓解。在6名无反应者中,4名患有Evans综合征。在冷AIHA (cAIHA, n=7)中,总血红蛋白(Hb)应答率为57%,3/7患者持续应答。
图1:daratumumab治疗开始后的血红蛋白(Hb)反应。
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