极早发性炎症性肠病（VEOIBD）是指在6岁之前诊断出的IBD，包括克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎（UC）和未分类的IBD（IBD-U）。VEOIBD是小儿 IBD 的一个独特亚群，其特征是更强的遗传易感性、更高的IBD-U发病率、结肠更易受累、更广泛的炎症、更严重的病程和对治疗的特殊反应。多达50%的VEOIBD患者需要在诊断后2年内使用抗肿瘤坏死因子α（抗 TNF）生物制剂进行强化治疗。不幸的是，据报道，与年龄较大的儿童相比VEOIBD患者的缓解率更低，英夫利昔单抗停药率更高。因此，VEOIBD患儿需要治疗替代方案。两项随机对照试验和几项回顾性研究表明，沙利度胺是一种具有免疫调节、抗血管生成和 TNF 抑制特性的口服药物，对于常规疗法难治的成人和儿童 IBD 患者是一种有效且安全的治疗方法。本研究的主要目的是通过治疗持久性和与年龄较大的儿童相比的停药原因来评估沙利度胺在 VEOIBD 中的疗效和耐受性。

为此，研究人员进行了一项回顾性队列研究，通过倾向评分 1：1 匹配接受沙利度胺治疗的 VEOIBD 患儿以及小儿发病IBD（pIBD） 患儿进行了比较。主要观察指标为治疗持久性，药物戒断的原因，以及1、2 和 3 年的临床缓解率和粘膜愈合率。

研究结果显示，VEOIBD患者1年、2年和3年的治疗持续性分别为68.2%（95%CI，50.8%-80.6%）、57.0%（95%CI，39.6%-71.1%）和50.9%（95%CI，33.7%-65.8%），pIBD患者分别为81.7%（95%CI，65.3%-90.9%）、60.0%（95%CI，41.7%-74.3%）和33.0%（95%CI，17.4%-49.5%）（P=.12）。VEOIBD患者因缺乏疗效而停止治疗的比例显著更高（48.2% vs 17.2%;P=.03），而在治疗副作用是 pIBD 患者停药的主要原因。VEOIBD和pIBD患者的临床缓解率和粘膜愈合率没有显著差异。与pIBD患者相比，VEOIBD 患者发生药物副作用的人数显着减少（14 [35.9%] vs 30 [76.9%];P = .0005）。

本项研究证实，沙利度胺是一种有效且耐受的治疗儿童 VEOIBD 药物。因疗效不佳而停药比较常见，但副作用比pIBD患儿少见。

原始出处：

Matteo Bramuzzo, et al. Efficacy and Tolerance of Thalidomide in Patients With Very Early Onset Inflammatory Bowel Disease, Inflammatory Bowel Diseases, Volume 30, Issue 1, January 2024, Pages 20–28, https://doi.org/10.1093/ibd/izad018

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