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多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)是一种由转化浆细胞的克隆增殖所定义的血液恶性肿瘤。尽管MM的治疗模式取得了巨大的进步,但对大多数患者来说,治愈仍然是难以捉摸的。虽然在非常多的患者中可以实现长期的疾病控制,但获得肿瘤抵抗会导致疾病复发,特别是在患有三类难治性MM(定义为对免疫调节剂、蛋白质体抑制剂和单克隆抗体的抵抗)的患者中。这些患者对有效治疗方案的需求尚未得到满足。
嵌合抗原受体(Chimeric antigen receptor,CAR) T细胞疗法是一种新的治疗方法,在复发难治性MM (refractory MM,RRMM)的治疗中表现出了良好的疗效。这些转基因细胞疗法已经在其他B细胞恶性肿瘤中证明了深度和持久的缓解,目前的努力旨在在RRMM患者中实现类似的结果。早期研究表明,CAR-T细胞治疗在RRMM中有显著的有效率。然而,CAR-T细胞疗法在骨髓瘤中的持久疗效尚未实现。
2023年1月10日,美国埃默里大学Rujul H. Parikh课题组在CA-A Cancer Journal for Clinicians(IF=286)杂志在线发表题为“Chimeric antigen receptor T-cell therapy in multiple myeloma: A comprehensive review of current data and implications for clinical practice”的综述,在这篇综合综述中,作者描述了CAR-T细胞治疗骨髓瘤的发展,显著的临床试验结果,CAR-T细胞治疗的毒性和局限性,以及克服CAR-T细胞治疗挑战的策略,以期治愈多发性骨髓瘤。



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