对脑海绵状畸形患者以及这种疾病的临床前模型的观察表明，β受体阻滞剂普萘洛尔可能会降低脑内出血的风险。来自意大利的学者旨在评估普萘洛尔长期治疗的安全性和有效性，以减少家族性脑海绵体畸形患者的症状性脑内出血或局灶性神经功能障碍的发生率。

研究人员在意大利的六个国家罕见病参考中心进行了一项随机、开放标签、双盲、第二阶段的试验（Treat_CCM）。年龄在18岁或以上的有症状的家族性脑海绵状畸形患者被随机分配（2:1）接受口服普萘洛尔（每天20-320mg）加标准护理（干预组），或单独接受标准护理（对照组），持续24个月。在基线、12个月和24个月时进行了临床评估和3TMRI检查，主要结果是24个月内新发生的可归因于脑海绵状畸形的症状性脑内出血或局灶性神经功能障碍。

在2018年4月11日至2019年12月5日期间，有95人接受了资格评估，83人入选，其中57人被分配到普萘洛尔加标准护理组，26人被分配到单独标准护理组。参与者的平均年龄为46岁（SD 15）；48人（58%）为女性，35人（42%）为男性。普萘洛尔加标准护理组的症状性脑内出血或局灶性神经功能缺损的发生率为每1.7/100人年（95%CI为1.4-2.0），单独标准护理组为3.9/100人年（3.1-4.7）（单变量HR=0.43，80%CI 0.18-0.98）。根据预定的标准，结果提示普萘洛尔显示出疗效。各组之间的住院发生率没有差异。

综上，普萘洛尔在这一人群中是安全的，而且耐受性良好。普萘洛尔可能有利于降低有症状的家族性脑海绵体畸形患者的临床事件发生率。

 

参考文献：

Safety and efficacy of propranolol for treatment of familial cerebral cavernous malformations (Treat_CCM): a randomised, open-label, blinded-endpoint, phase 2 pilot trial

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