在市场上，小品种药（短缺药）是部分患者急需的救命药，但由于利润低、成本高、市场需求小等因素，供应不稳定，有时甚至出现断货。一旦出现短缺，不少患者或被迫购买高价进口药，或面临无药可用的境地。

小品种药关乎民生，如何保障这些临床必需的小品种药供应稳定？国家相关部门出台对策。

近年来，国家工信部会同有关部门，持续指导企业建设小品种药（短缺药）生产基地，深入开展医药行业供给侧结构性改革。

一场保障小品种药稳定供应战，就此打响。

小品种药保供一直都是世界性难题

小品种药短缺问题由来已久。

2013年7月，甲亢特效药甲巯咪唑片出现“药荒”问题，有的地区甚至“一盒难求”；2017年初，可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”在全国范围内出现大面积断货停产；2019年年中，部分心血管疾病患者的“救命药”国产硝酸甘油一度在国内多地断货……

“小品种药短缺现象的成因十分复杂。”上海医药副总裁、上药信谊董事长顾浩亮表示，除了原料短缺的核心问题外，还涉及工艺因素、环保因素、市场因素、成本因素等多个方面，因此小品种药的保供一直都是世界性难题。

小品种药短缺时有发生，“救火式”应急只能解一时之困，建立保障药品供应的长效机制才是长远之计。

2017年6月，原国家卫生计生委、工信部等9部门印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，提出完善短缺药品监测预警和清单管理制度，建立短缺药品供应保障分级联动应对机制，实行短缺药品供应保障分类精准施策。

2018年2月，针对小品种药市场用量小、企业生产动力不足等实际情况，工信部会同有关部门印发《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》（以下简称《通知》），共同组织开展小品种药集中生产基地建设。

2019年，两批小品种药集中生产基地单位名单发布，认定共6家企业分别牵头组建联合体。通过协调解决小品种药文号转移、委托生产、集中采购、供需对接等问题，支持企业集中产业链上下游优质资源，推动落实集中生产基地建设目标任务。

2020年底，中国实现了100种小品种药的集中生产和稳定供应，小品种药供应保障能力日益增强。

构建小品种药长效保供的闭环管理体系

百种小品种药集中生产和稳定供应，是如何做到的？

《通知》明确，建设小品种药集中生产基地的企业应是医药工业百强企业，拥有20种以上小品种药生产文号和原料药配套生产能力，符合在产药品（疫苗）剂型全、质量控制能力强、配送网络覆盖广等要求，能够履行稳定生产和保障供应的责任义务。

经过考察评估，2018年7月，在工信部、卫健委等部门的指导支持下，上海医药集团股份有限公司联合国内24家重点医药企业成立全国首家药品供应保障联合体（以下简称“药联体”），2019年有两家企业新加入药联体，保供队伍进一步壮大。

药联体以责任书形式，明确成员单位需定期报送保障品种生产计划、库存及市场供应等情况，着力搭建短缺药信息采集平台，实施药品停产报告制度，逐步建立药品研制、生产、储备、供应（经营）全过程的有效管控和预警机制，构建小品种药（短缺药）长效保供的闭环管理体系。

“作为国家首批小品种药（短缺药）集中生产基地，我们承诺的保供品种有32个。”顾浩亮表示，当前上药集团已投资2亿元，开展小品种药集中生产基地建设，通过产业投资扩大了产能，形成了小品种药规模化生产，为全国短缺药及国家基本药物的供应提供基础保障。

“要解决小品种药（短缺药）的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。”顾浩亮表示，药联体成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等产业链上下游生产企业，所有成员单位达成共识，构建长期、稳定的药品供应保障体系，促进原料制剂产业链一体化。

从“救火式”应急迈向常态化保障

短缺药中不乏一些罕见病药物。在中国，尽管罕见病发病率低，但由于人口基数大，患者群体超过2000万人，不少罕见病患者面临用药难困境。

2018年，国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，共纳入121种罕见病。

“上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业，目前现有产品中，被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应症。自2019年下半年推进罕见病业务平台以来，目前已恢复了维A酸片等4个产品的生产。”顾浩亮说，目前上海医药也将罕见病药物作为企业四大创新发展板块之一，确保供应。

“短缺药的供应保障是重大民生问题，也是药品生产企业履行社会责任的体现。”顾浩亮表示，他们从患者用药需求出发，提升生产供应量，同时与国家卫健委商议药品价格，以减轻患者治疗负担，确保短缺药不再短缺。

“我们也要求药联体各成员单位不以量小而不为，不以利小而不为。因为对于药品生产企业来说，承担社会责任也能保障企业的长远发展。”顾浩亮说，6家重点企业开展集中生产基地建设是实现短缺药供应“未雨绸缪”最直接、准确、有效的方式，从而保障短缺药品供应从“救火式”迈向常态化、系统化。

“我们已经将小品种药保障工作提升为企业重要的发展战略之一。”顾浩亮呼吁更多企业加入到药联体中来，通过这一平台加强与政府间的沟通，促成市场化的保供机制，同时丰富保供产品范围，进一步加强短缺药研发，探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制，让更多的老百姓吃上放心药、低价药，努力争取让中国2000万罕见病患者有药可医。

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