编者按：多数慢性粒细胞白血病（CML）儿童在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗下获得长期带病或无病生存，即CML儿童已进入慢性病管理的时代，生活质量已成为儿童CML疾病预后评估的重要组成部分。儿童处于生长发育阶段，年幼患者脏器、心理发育未成熟，日常生活环境多为家庭和学习环境，这使得儿童CML患者生活质量的具体维度表现可能不同于成人CML。另外，因CML的治疗方案与其他肿瘤不同，不需要强化疗、手术、放疗，多仅需要长期口服TKI药物即可，这使得CML儿童的生活质量的影响因素可能不同于其他癌症儿童。

为此，北京大学人民医院江倩教授团队对全国多中心的CML儿童及其家长进行生活质量问卷调查，识别影响CML儿童生活质量的相关因素。此项研究已发表于《Journal of Cancer research and Clinical Oncology》，以下是该篇文章的论文速递。

1 研究方法

2018年7月至2019年12月，在全国范围内向正在接受TKI治疗的目前年龄≤18岁的CML患儿及其家长发放电子问卷或纸质问卷，问卷内容包括人口学信息、疾病及诊疗信息、生活质量量表。

2 研究结果

1、在所研究的240例CML-CP（慢性期）儿童中，男女比例1.6：1，初诊中位年龄9岁，填写问卷时中位年龄13岁。

2、240例CML-CP儿童中，共有137例存在TKI药物相关不良反应，各种症状发生率见图1。其中，51例（21.2%）儿童出现1种症状，44例（18.3%）儿童出现2种症状，42例（17.5%）儿童出现≥3种症状。

240例CML儿童TKI药物相关不良反应（图1） 

3、在同时有儿童自评问卷和家长问卷数据的178例中，儿童自评问卷得分在第2维度（恶心）和第5维度（担忧）高于家长问卷得分（P均＜0.001），但在第7维度（对外貌的自我感觉）低于家长问卷得分（P＜0.001）。在总分和其他维度上无显著性差异（见图2）。

儿童自评问卷、家长问卷的各维度得分（图2） 

4、多因素分析显示，性别（B=-3.1；P=0.038）、诊断年龄（B=-1.8，P=0.007）、目前年龄（B=1.8；P=0.008）、母亲受教育程度（B=-4.3，P=0.005）、是否存在TKI药物相关不良反应（B=-7.0，P<0.001），是生活质量的独立影响因素。其中，存在TKI药物相关不良反应主要影响躯体感受、治疗焦虑、对外表的自我否定、沟通问题等方面，母亲教育程度低主要影响躯体疼痛、对未来的担忧、认知问题和沟通问题等。与患儿本身相比，家长更关注胃肠道不适和对未来的担忧，而儿童更关注自己外貌情况。

3 研究结论

女性、诊断年龄越大、目前年龄越小、母亲受教育程度越低、存在TKI相关不良反应与CML患儿较差的生活质量存在显著相关性。患儿本身和他们家长的具体的关注点有所不同。

参考文献

Zheng F, Dou X, Zhang L, et al. Health-related quality of life in children with chronic myeloid leukemia in the chronic phase. J Cancer Res Clin Oncol, 2022,148(2):341-350.DOI：10.1007/s00432-021-03832-y

Tags： 江倩教授：慢性髓性白血病儿童患者生活质量调研