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Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Livmarli(maralixibat)口服液,该药每日口服一次,用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见的遗传性肝脏疾病,在美国影响2000-2500名儿童。
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