随着治疗越来越有效，早死（ED）已成为急性早幼粒细胞白血病（APL）患者治疗失败的主要原因，为了更好地预防 ED，必须确定 ED 高危患者。一项研究的目标是开发一个分数来预测现实生活中 ED 的风险，研究人员旨在建立一个对新诊断的APL患者的ED的预测模型。他们使用真实世界的数据和外部验证队列，提出了一个基于年龄、白细胞计数和血小板的临床有用的风险评分。

图1：早期死亡人数的分布情况。培训队列（A组）和验证队列（B组）中诊断后每天的人数和死亡人数。

图2：每个变量和分位数的早期死亡(ED)风险。训练队列(n=301)分别分为年龄、血小板和白细胞(白细胞，WBC)的10个分位数，每分位数约30名患者。局部估计的散点图平滑曲线显示了每个变量关于ED在y轴上的比率

研究人员分别在基于人群的瑞典 AML 登记处 (n=301) 和葡萄牙医院登记处 (n=129) 中使用 APL 患者作为训练和验证队列。这些队列在年龄（中位数 54 岁和 53 岁）和 ED 率（19.6% 和 18.6%）方面具有可比性。该分数是通过逻辑回归分析、每分位数风险评估和基于多变量惩罚逻辑回归分析的岭回归系数的评分得出的。通过这种方法选择白细胞 (WBC) 计数、血小板计数和年龄作为 ED 预测的最重要变量。

图3：风险评分算法。每个可变级别分配点的总和可以在上面的表格中迅速找到。得分越高，意味着早死(ED)的风险越高。颜色表示ED的预测风险，如下框所示。

图4：风险评分分布和校准图。面板A和B分别表示训练和验证队列中风险评分组的分布，绿色表示低风险，黄色表示高危，红色表示非常高危组。面板C显示了在培训队列（蓝色）和验证队列（绿色）中每个风险组中观察到的早期死亡(ED)比例的校准图。

该评分在训练队列中识别出低、高和极高风险患者的 ED 风险分别为 4.8%、20.2% 和 50.9%，而验证队列的相应值分别为 6.7%、25.0% 和 36.0%。该评分确定了已经在低于正常和正常 WBC 水平的 ED 风险增加，因此，预测 ED 风险比 Sanz 评分更好（AUROC 0.77 对 0.64）。

研究人员的结论是，APL患者的WBC值已经低于或在正常范围内与ED风险增加相关，在评估APL患者的ED风险时应考虑这一点。他们也提出一个风险评分EDAPL设计的现实情况，可用于风险分层患者在决定水平的监测和输血阈值为了克服ED作为最后的障碍成功的APL治疗。

 

原始出处：

Österroos A, Maia T, Eriksson A, Jädersten M, Lazarevic V, Wennström L, Antunovic P, Cammenga J, Deneberg S, Lorenz F, Möllgård L, Uggla B, Ölander E, Aguiar E, Trigo F, Höglund M, Juliusson G, Lehmann S. A real-world based score to predict early death in acute promyelocytic leukemia. Haematologica. 2022 Jan 27.

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