2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是一款靶向转甲状腺素蛋白（TTR）调节剂，正处于I期临床试验阶段，用于治疗罕见病转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

转甲状腺素蛋白（Transthyretin，TTR）也被称为维生素A结合蛋白，是一种重要血浆蛋白组成成分，广泛分布在多种细胞、血浆和组织液中 [1]。TTR作为一种载体蛋白，主要在肝脏和脑内脉络丛中合成，分泌到血液和脑脊液中，起着运载甲状腺素（主要是T4）和视黄醇（即维生素A）分布到全身各个组织和细胞中的作用 [2]。甲状腺素对于人体生长发育以及维持机体的重要功能都具有举足轻重的意义。而维生素A的缺乏也是导致夜盲症的主要原因。由此可见，TTR对于维持人体正常功能有着重要的意义。在生理环境下，TTR是一种稳定的蛋白质。TTR分解为单体后，可导致淀粉变性病。近年来，大量研究表明TTR蛋白与感染，炎症，营养不良，淀粉样变性以及肿瘤相关，尤其是针对TTR淀粉样变性病治疗，已有多种TTR特异性药物研发批准上市。同时，越来越多的TTR靶向药物正逐步走向临床，用于神经系统疾病、内分泌与代谢疾病等等。

Tags： NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光