2025年3月6日，由北京大年夜学第三病院神经内科牵头、渐冻症范畴威望专家樊东升传授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中间临床研究(IIT-02)在京启动，标记住该药物针对肌萎缩侧索硬化(ALS)的临床研究进入新阶段。

两边团队合影

本次启动的IIT-02研究采取多中间、单臂、开放设计，重点摸索不合剂量下鞘内打针SNUG01治疗ALS患者的安然性、耐受性及初步疗效。项目由北医三院樊东升传授担负重要研究者，神济昌华为申办方，依托国内范围最大年夜的渐冻症诊疗中间——北医三院神经内科，结合浙江大年夜学医学院从属第二病院、福建医科大年夜学从属协和病院等多家顶尖医疗机构合营推动。

北医三院两个院区合营介入本次启动会

SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采取腺相干病毒(AAV)为载体开辟的立异基因治疗药物，具有“一次给药，经久有效”的潜在优势。在临床前动物研究中，SNUG01展示出明显的神经元保护感化。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已验证该药物安然耐受性优胜，在疗效指标及生物标记物改良方面出现积极旌旗灯号。

樊东升传授在启动会中表示：“基于前期研究的积极旌旗灯号，我们等待经由过程多中间团队的协同合作，体系评估SNUG01在ALS临床治疗方面的潜力，为患者摸索更优治疗筹划。扎实的临床数据将为后续研究奠定科学基本。”

樊东升传授

神济昌华结合开创人、CEO彭林博士表示：“SNUG01的研发始终聚焦未被知足的临床需求。与北医三院及樊传授团队的合作，将加快AAV基因治疗在ALS范畴的临床验证过程。我们等待经由过程精准的剂量摸索，多方面验证药物特点，为冲破性疗法的开辟供给科学支撑。”

彭林博士

作为神济昌华首款进入临床阶段的基因治疗药物，SNUG01的研发进展标记住企业在神经体系疾病范畴的本质性冲破。本次多中间研究的开展，不仅为ALS治疗筹划的优化供给关键数据支撑，更有望推动我国基因治疗临床科研体系的协同成长。跟着研究的深刻推动，该药物或将为渐冻症治疗开辟新路径，给患者群体带来新的曙光。

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