原发性血小板增多症(Essentialthrombocythemia,ET)是最常见的慢性骨髓增生性肿瘤，预后最好。羟基脲(HU)是大多数ET患者首选的一线治疗方法，一些患者由于反应不足或不耐受而需要改变治疗。欧洲白血病网(ELN)已经提出了治疗反应的定义和HU耐药/不耐受的标准，这可能有助于ET改变治疗的决定。由于大多数研究纳入的患者数量有限，因此在常规临床实践中关于这些定义的预后意义的信息很少，此外，根据ET基因型或修订的IPSET血栓风险评分，HU治疗反应的预后价值尚未研究。因此，在这项由西班牙科研团队开展的研究中，他们从ET登记的1080名患者的完全血液学反应(CHR)和对HU的耐药性/不耐受的预后价值进行了评估。

图1：使用一线羟基脲治疗的原发性血小板增多症中危患者根据完全血液反应的生存情况

图2：高危原发性血小板增多症患者经一线羟脲治疗后完全血液学反应的生存情况

截至2023年11月，共有3364例患者被纳入登记，其中2356例(70%)接受HU治疗。研究选择了接受一线HU治疗且有关治疗反应的完整信息可用的患者(n=1080)。中位治疗时间为5年，注册的CHR患者为720例(67%)(1年概率51%)，耐药/不耐受患者为219例(20%)(5年概率13%)。

经其他危险因素校正后，达到CHR的高危患者动脉血栓形成风险降低(HR:0.35，95%CI:0.2-0.6,p=0.001)，静脉血栓形成风险也有降低的趋势(HR:0.45，95%CI:0.2-1.02,p=0.06)，而中、低风险患者没有观察到相关性。

图3：高危患者使用一线羟基脲治疗后，根据完全血液反应的动脉血栓形成累积发生率(p<0.001)

图4：高危患者使用一线羟基脲治疗后，根据完全血液反应的累积静脉血栓发生率(p=0.035)

与无反应者相比，达到CHR的中、高风险患者有更长的生存期和更低的骨髓纤维化发生率。对HU的耐药性/不耐受的发展，主要是血细胞减少，与骨髓纤维化的更高概率相关，但对生存或血栓风险没有影响。

总的来说，含一线HU的CHR是一个相关的预后因素，在根据修订的ipset -血栓分层分类为高、中风险的患者中，与显著的更好的生存和更低的疾病进展到MF相关。此外，实现CHR的高危患者动脉血栓形成的风险较低。本研究的结果表明，未能达到CHR可被视为二线临床试验的合格标准

 

 

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