中国造血干细胞移植

中国造血干细胞移植登记学组（CBMTRG）成立于2007年，参与移植登记的中心每半年提交一次数据。对 CBMTRG 数据的分析显示，自2008年以来，每年进行的造血干细胞移植（HSCT） 数量有所增加。2022年，欧洲血液和骨髓移植学会 (EBMT) 的数据分析表明，COVID-19大流行后时代的移植数量有所下降；然而从2022年到2023年，中国的造血干细胞移植呈持续增长的趋势。

《Bone Marrow Transplantation》近日发表2022-2023年中国造血干细胞移植概况，基于2022-2023年 CBMTRG调查数据的横断面研究，展示了中国造血干细胞移植活动的现状和变化趋势，通讯作者为黄晓军院士。

研究结果

2022年和2023年分别有来自27个省、市、自治区的193个和212个移植团队参与调查。其中北京地区以6211例(16%)居全国首位，其次为广东省(4744例，12%)和江苏省(3732例，9%)。2022年年移植≥100例的医院有46家，占移植中心总数的24%；2023年有56家医院报告的移植病例超过100例，占所有移植中心的27%。

2022年和2023年分别有172个团队(89%)和194个团队(92%)同时进行异基因和自体HSCT，分别有18个团队(9%)和21个团队(10%)专门进行自体HSCT。2022年有169个团队(88%)进行单倍体供者移植，2023年有189个团队(89%)进行单倍体移植。同时进行成人和儿童移植的团队从2022年的138个增加到2023年的155个。每个团队的HSCT中位数从2022年的46例(1-1253)上升到2023年的52例(1-1044)，其中异基因移植中位数从29例(1-1183)上升到32例(1-1318)，自体移植中位数从16.5例(1-296)上升到20例(1-288)。2023年有6个团队报告超过500例造血干细胞移植：北京大学人民医院/北京大学血液病研究所(1474例)、苏州大学附属第一医院(997例) 、浙江大学医学院附属第一医院(994例)、河北燕达陆道培医院(743例)、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) (699例)、郑州大学第一附属医院(507例)。将移植团队分为小型(每个团队<25例HSCT)\中型(25至100例HSCT)和大型(>100例HSCT)；在2022年至2023年期间，中型和大型团队的数量明显增加，反映出大型团队中每个团队的HSCT中位数显著上升。

2022年和2023年共报告39918例HSCT，2022年和2023年分别有18194例和21714例。2022年自体HSCT占6562例(31%)，而异基因HSCT占12632例(69%)；2023年异基因造血干细胞移植为15056例，仍保持69%的份额。在异基因HSCT中，单倍体相合供者(HID)病例的比例在2022年上升到65%(8165例)，其次为相合同胞供者(MSD)、非亲缘供者(URD)和脐带血(CB)，分别占18%、13%和5%。2023年，HID移植占异基因HSCT的大部分（66%)，其次为MSD移植（17%）、URD移植（13%）、CB移植（4%）。

2022年和2023年移植的患者中44%为女性(分别有7956例和9457例)，56%为男性(分别有10238例和12267例)；9860例儿童患者(18岁以下)接受HSCT，其中94%接受异基因移植。18-65岁年龄组有29025例患者接受HSCT，其中64%为异基因HSCT；在>65岁患者有1015例接受HSCT（2022和2023分别有373和642例，占同年移植的2%和3%），其中26%为异基因HSCT。

具体到>65岁患者中，有779(77%)接受自体移植，236 (23%)接受异基因移植。在接受异基因移植的患者中，192例(81%)接受单倍体移植、27例(11%)接受URD移植、17例(7%)接受MSD移植。异基因移植的干细胞来源包括骨髓干细胞53例(22%)、外周血214例(91%)、脐带血16例(7%)。异基因移植的主要适应症为AML(135例，57%)，而自体移植主要用于MM(524例，67%)，其次为NHL(179例，23%)，大多数自体移植使用外周血干细胞(680例，87%)。

与以前相比，使用单纯外周血(PB)作为主要移植来源的比例显著增加。根据之前的研究，PB干细胞已成为中国URD和自体HSCT的主要来源，分别占99%和98%。外周血已成为干细胞移植的主要来源，包括相合同胞供者移植中54%和单倍体供者移植中77%使用外周血。与2020年和2021年相比，PB作为HID和MSD的主要来源的比例分别为41%和75%。与之不同的是，18%的HID和14%的MSD使用了多种干细胞来源(骨髓[BM] + PB)。此外，26%的HID和5%的MSD HSCT将CB作为PB、BM或PB+BM的补充。

对于恶性疾病，2022年以PB干细胞为主要移植物来源的病例占比高达74%，2023年达到77%。在非恶性指征方面，2022年有62%的病例将PB作为移植物的主要来源，而2023年为65%。值得注意的是，所有异基因移植均使用新鲜干细胞。

HSCT的主要适应症为急性白血病，包括急性髓性白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)和混合表型急性白血病，共17421例。对于异基因造血干细胞移植，AML是最常见的疾病(10339例，38%)，其次为ALL(5925例，21%)；此外还包括再生障碍性贫血(AA)(3461例，13%)、骨髓增生异常综合征(MDS)(2820例，10%)、地中海贫血(1461例，5%)和淋巴瘤(1091例，4%)。

2022年，AML移植比上年增加0.7%(5001例)，ALL移植比上年减少0.9%(2876例)；2023年，AML和ALL移植分别增长17%(5838例)和15%(3311例)。在10839例AML患者中，7211例(67%)接受HID-HSCT, 1655例(15%)接受MSD, 1069例(10%)接受URD, 404例(4%)接受CB移植，496例(4%)接受自体移植。在6187例ALL患者中，以HID移植最多，占67%(4115例)，而MSD、URD、CB、自体HSCT分别占15%(930例)、10%(628例)、4%(252例)、4%(259例)。同样，在MDS患者(2838例)中，67%(1385例)接受HID-HSCT，其余患者接受MSD(19%，526例)、URD(12%，330例)、CB(2%，44例)和自体HSCT(1%，17例)。对于慢性髓性白血病(CML)患者，65%(357例)接受异基因HSCT。

用于非恶性疾病的HSCT数量一直在稳步增加。在非恶性适应症方面，AA(3477例)和地中海贫血最为常见。HSCT占AA患者的56%(1934例)，其中MSD、URD和CB供者分别占23%、17%和4%。对于地中海贫血，HSCT占病例总数的52%(769例)，而URD HSCT和MSD HSCT的比例几乎相等，分别为23%(350例)和22%(328例)。自体HSCT        主要用于多发性骨髓瘤(MM)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)，分别占病例的48%和37%，且从2022年到2023年显著增加。

在异基因HSCT病例中，最常用的预处理方案是BuCy为基础的方案（53%），继之为BuFlu为基础的方案（20%）；TBI为基础的方案占9%。在需要异基因HSCT的恶性疾病患者中，55%的患者接受BuCy为基础的方案，而20%的患者接受BuFlu为基础的治疗，11%的患者接受TBI为基础的方案，7%的患者接受BuCyFlu为基础的治疗；而非恶性疾病中分别为44%、19%、6%和18%。

总结

该研究为中国造血干细胞移植的现状提供了有价值的全面概述，并为医疗保健专业人员提供了有用的见解，关于移植指征、供者来源和干细胞使用的最新数据对于医疗保健规划和政策制定至关重要。

参考文献

Xu, LP., Lu, PH., Wu, DP. et al. Hematopoietic stem cell transplantation activity in China 2022–2023. The proportions of peripheral blood for stem cell source continue to grow: a report from the Chinese Blood and Marrow Transplantation Registry Group. Bone Marrow Transplant (2024). https://doi.org/10.1038/s41409-024-02419-8

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