系统性红斑狼疮（SLE）是一种以多种自身抗体，尤其是抗双链DNA抗体（anti-dsDNA）升高为特征的疾病，可能导致多器官受累。抗dsDNA抗体与疾病复发和狼疮肾炎（LN）的发生密切相关。然而，对于新发SLE患者，是否应在早期应用吗替麦考酚酯（MMF）以预防疾病复发尚不明确。本研究旨在评估MMF联合泼尼松和羟氯喹对无主要器官受累但抗dsDNA抗体高滴度SLE患者的疗效和安全性，并探讨其是否可降低严重复发和狼疮肾炎的发生率。

本研究为一项多中心、观察者盲法、随机对照的临床试验，纳入130例新发SLE患者，年龄在18至65岁之间，所有患者均伴有抗dsDNA抗体高滴度，但无主要器官受累。参与者被随机分为两组，试验组接受MMF（500mg，每日两次）、泼尼松（0.5mg/kg/d）和羟氯喹（5mg/kg/d）治疗，对照组仅接受泼尼松和羟氯喹治疗。治疗持续96周，期间定期评估患者的病情。主要终点为患者发生复发的比例，次要终点包括96周时处于低疾病活动状态（LLDAS）的患者比例、健康相关生活质量评分、治疗相关不良事件的发生率以及泼尼松剂量的变化。

130名患者中，119人完成了研究（随访完成率为91.5%）。结果显示，试验组发生严重复发的风险显著降低（10.8% vs 27.7%，相对风险RR=0.39，P=0.01）。此外，MMF组患者中狼疮肾炎的发生率也显著低于对照组（1.5% vs 13.8%，RR=0.11，P=0.008）。两组不良事件发生率相似，最常见的不良反应为感染，试验组与对照组分别为33.8%和30.8%。试验组患者在生活质量评分上较对照组有所改善，但差异未达统计学显著性。泼尼松剂量在两组间的减少幅度无显著差异。

根据SFI，对照组和MMF组96周随访后的结局

本研究表明，对于新发SLE且抗dsDNA抗体高滴度但无主要器官受累的患者，早期应用低剂量MMF联合标准治疗可以显著降低严重复发和狼疮肾炎的发生风险。MMF在此类患者中的应用具有良好的安全性，未来还需更长时间的随访以进一步评估其长期疗效和安全性。

原始出处：

Mycophenolate Mofetil and New-Onset Systemic Lupus Erythematosus: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2024;7(9):e2432131. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.32131

Tags： JAMA 子刊：早期应用吗替麦考酚酯在新发系统性红斑狼疮患者中的疗效和安全性