A型血友病是一种x连锁的先天性出血疾病，以凝血因子VIII(FVIII)缺陷为特征。Damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027, Jivi®，拜耳)是ab结构域缺失的EHL重组FVIII产品，它的安全性和有效性在几项研究中得到了证明。而HEM-POWR是一项正在进行的4期观察性研究，为期36个月，评估damoctocog alfa pego在现实世界PTPs中的有效性和安全性。本文的目的是报告HEM-POWR研究(试验注册:NCT03932201,EUPAS26416)最近33个月中期分析的有效性和安全性数据。

HEM-POWR(NCT03932201)研究主要目标是既往治疗过的A型血友病患者(PTPs)的年出血率(ABR)，包括欧洲、美洲和亚洲14个国家的63个参与中心。研究的主要目的是通过收集血友病A型PTPs患者接受不同预防治疗方案的总出血事件数和年出血率(ABR)，来研究damoctocog alfa pego在现实世界中的有效性。次要目标包括长期安全性和关节健康，以及手术中止血的评估，通过注射和使用FVIII产品的数量进行衡量。收集药物使用数据，以便对资源利用进行有计划的分析。

图1：FAS中分析时间点和血友病严重程度的关节受损患者比例。随访时间间隔为180天(±90天)。第一次就诊(基线)，第一次随访窗口(90天-≤270天)。

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