白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，由于黑色素细胞功能损失，导致皮肤出现白色斑块。研究发现干扰素-γ通过Janus激酶（JAK）信号转导器和转录激活因子（STAT）途径在白癜风的发病机制和信号传到中发挥重要作用，可导致C-X-C motif趋化因子配体10（CXCL10）上调，促进CD8+ T胞的募集，驱动黑色素细胞的破坏。在先前开展的成年白癜风患者II期试验中，Janus激酶1和2抑制剂鲁索替尼可促进白癜风患者皮损复色。近日研究人员公布了鲁索替尼治疗白癜风的III期临床结果。

TRuE-V1 和TRuE-V2研究在北美及欧洲开展，12岁以上非节段（寻常）型白癜风患者参与，患者皮损脱色面积不超过10%。随机在面部和身体所有白癜风部位每日两次涂抹1.5%鲁索替尼乳膏或对照，持续24周，之后所有患者均使用1.5%鲁索替尼乳膏至第52周。研究的主要终点为患者面部白癜风严重程度指数（F-VASI, 0-3，得分越高症状越严重）较基线改善≥75%（F-VASI 75）。次要终点5个，其中包括白斑显著性量表（VNS）改善。

总计674名患者参与研究。TRuE-V1研究中，鲁索替尼组24周F-VASI75响应率为29.8%，对照组为7.4%（rr=4.0）。TRuE-V2研究中，鲁索替尼组24周F-VASI75响应率为30.9%，对照组为11.4%（rr=2.7）。次要结果方面，鲁索替尼组有优势。在完成52周治疗的患者中，TRuE-V1研究的不良事件率为54.8%，TRuE-V2研究为62.%，最常见的不良事件为涂抹部位痤疮（6.3%和6.6%）、鼻咽炎（5.4%和6.1%）、涂抹部位瘙痒（5.4%和5.3%）。

III期临床研究证实，鲁索替尼可显著改善白癜风患者皮损复色，但其痤疮和瘙痒风险增加。

 

原文出处：

David Rosmarin et al. Two Phase 3, Randomized, Controlled Trials of Ruxolitinib Cream for Vitiligo，N Engl J Med，October 20, 2022.

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