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先天性心脏病(CHD)是全球最常见的出生缺陷,每千活产新生儿发病率高达4-50例。尽管手术和内科治疗技术已取得显著进展,全球90%以上的CHD患者生活于中低收入国家,因医疗资源不足、地理交通不便以及多学科专业人员短缺而无法及时获得高质量专业医疗,从而导致死亡率及残疾率居高不下。社会经济地位低下、少数民族身份、地理偏远等社会偏倚因素,加剧了治疗机会和预后的不平等。传统的区域化手术中心政策有效改善了部分国家的CHD治疗效果,但也面临着加剧弱势群体医疗隔离和转诊困难的质疑。学术中心与地方医疗机构合作,搭建区域化先天心脏病诊疗体系,可能是一种可行且有效的创新模式,但缺乏系统性证据支持。
基于此,我国推进的ASSIST项目(Academic Medical Hospitals–Local Institutions collaboration)旨在推动学术医疗中心与地方医院协作,提升资源有限地区CHD医疗质量,缩小城乡与社会经济差异,满足国家推动医疗公平的战略需求。近期,发表于Circulation杂志的一项多中心观察性队列研究,评估了ASSIST项目实施以来,上海儿童医学中心与地方医院合作提升先天性心脏病治疗质量与公平性的成效。
研究包括中国4个资源受限地区医院及1个高资源地区的上海儿童医学中心。研究对象为2013-2024年内完成CHD手术的18岁以下儿童患者,依据ASSIST项目启动时间(2021年)将低资源区域患者分为项目前和项目后两组,并将项目后患者与同期SCMC患者比较。主要结局为围手术期死亡及多器官功能障碍的复合指标,次要结局涵盖治疗延迟(初次诊疗建议至手术 >6个月)、ICU和住院时长、住院费用指数等。
ASSIST项目设立了“两种合作模式”:
- 长期驻留模式:学术中心派遣多学科专家团队长驻地方,提供持续医疗服务和技术培训。
- 移动模式:专家团队定期(月度)短期驻留地方医院开展手术和治疗。
患者社会经济状态通过家庭教育水平、年收入及居住医院距离进行多维度评估。CHD复杂度基于RACHS-2分类结合年龄进行分层,分为高(1级)、中(2级)、低(3级)复杂度。数据质量由SCMC临床研究单元统一管理,采用多变量逻辑回归调整潜在混杂。
研究结果
1,基线特征与SES差异
11,859名患者中,低资源地区组4899例,SCMC组6996例。SCMC患者家庭教育水平和收入显著优于低资源地区,民族成分差异显著(少数民族比例21.17% vs 3.59%)。低资源地区少数民族群体教育及收入低于汉族。
患者治疗年龄显著下降(3岁至1岁),复杂度更高的CHD手术比例增加(7.4%至35.4%),新生儿手术比例也显著提升(1.5%至9.1%),反映治疗及时性和能力提高。多变量分析显示,ASSIST项目显著缓解了SES对主要不良结局的风险影响。
2,ASSIST项目后低资源地区与SCMC同周期患者比较
主要终点发生率无显著差异(4.4% vs 3.6%),满足非劣效性标准;不过SCMC组围手术期死亡率更低(0.2% vs 1.0%),治疗延迟率也较低(12.1% vs 23.3%),ICU及整体住院时间均较短。
3,合作模式对治疗复杂度和结局影响
长期驻留模式地区高、中复杂度病例增长更显著,且高复杂度CHD患者主要终点发生率低于移动模式(20.0% vs 48.5%),提示长期驻留能够提供更及时连续的照护,更适合高风险患者。
4,主要不良结局相关危险因素分析
多变量回归表明,CHD复杂度高(level 1/2)和缺氧(紫绀)仍是主要风险因素,ASSIST项目实施后显著降低了患者发生主要终点的风险。而低家庭教育和低收入虽与不良结局相关,但ASSIST项目对这些风险有明显缓解效果。
讨论与意义
本研究为全球首例利用大规模、多中心临床数据,系统验证学术医疗中心与资源有限地区地方医院合作模式在区域化先天性心脏病诊疗服务中的可行性及成效提供证据。ASSIST项目不仅显著降低了低资源地区患者的死亡率和多器官功能障碍发病率,还提高了患者诊疗的及时性和复杂病例的手术能力,实现了技术和服务能力的结构性提升。尤其是长期驻留模式通过多学科团队驻地服务,保证了高风险患者的紧急反应和连续护理,提升了高复杂度CHD患儿的治疗安全性。此外,本研究提示,社会经济因素虽仍影响预后,但合作模式有助于促进医疗公平,减少经济、地理及民族等社会偏见导致的差距。
这项研究也印证了深化国家政策支持、政府资金保障与医疗资源优化结合的战略价值,为其他发展中国家乃至发达国家探索区域化医疗服务模式提供了宝贵范例。可持续的区域合作和人才培养,是解决资源分布不均、提高基层医疗能力的关键。未来结合长期生存追踪与患者生活质量评估,进一步完善合作机制与覆盖范围,将是推动全球先天性心脏病治疗公平的核心课题。
原始出处:
Shi G et al. Partnership Model of Regionalized Care for Congenital Heart Disease in Resource-Limited Settings: Results From the ASSIST Project. Circulation. 2025;152:00–00. DOI: 10.1161/CIRCULATIONAHA.125.074298
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