AML的历史起源与早期认知

19世纪：德国病理学家Rudolf Virchow首次提出“白血病”这一术语，奠定了白血病研究的基础。

1877年：Paul Ehrlich引入组织化学染色法，确认髓系白血病中粒细胞为主要细胞类型。

1873年：首次将输血用于治疗白血病患者。

1963年：血小板输注技术成熟，成为支持治疗的重要进展。

化疗时代的到来（20世纪中叶）

1950–1960年代：引入阿糖胞苷（cytarabine）和蒽环类药物（如柔红霉素），成为AML标准诱导化疗方案“3+7”的基础。

1973年，“阿糖胞苷 + 蒽环类”正式成为AML一线治疗方案。

1976年：发布FAB分型系统，统一了AML的形态学分型标准，沿用40余年。

骨髓移植与干细胞治疗

20世纪中后期：骨髓移植（BMT）开始被探索作为治愈手段。

20世纪末：异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）成为高危AML的标准治疗之一。

精准医疗与靶向治疗时代（21世纪）

AML从形态学分类逐步发展为基于细胞遗传学和分子突变的风险分层。

2017年以来，FDA批准了超过10种新药用于AML治疗，标志着治疗进入精准医学时代：

Gemtuzumab Ozogamıcın（GO）：靶向CD33的抗体药物偶联物。

FLT3抑制剂：Midostaurin、吉瑞替尼、

奎扎替尼（Quizartinib）。

IDH抑制剂：艾伏尼布（IDH1）、Enasidenib（IDH2）、Olutasidenib。

BCL-2抑制剂：维奈克拉。

口服去甲基化药物：阿扎胞苷。

脂质体复合制剂：CPX-351（阿糖胞苷+柔红霉素）。

Hedgehog通路抑制剂：Glasdegib。

Menin抑制剂：Revumenib

（下表出处为10.3322/caac.21873）

新技术推动治疗

单细胞RNA测序、CRISPR基因编辑、多靶点组织成像等技术深化了对AML遗传复杂性的认识，助力小分子药物开发。

新靶点药物研发：Menin抑制剂用于KMT2A重排AML；p53功能恢复剂（如APR-246）；凋亡抑制剂（MCL-1抑制剂、XPO-1抑制剂）；CAR-T细胞疗法、免疫检查点抑制剂等免疫治疗正在探索中。

发展趋势与未来方向

AML的治疗理念已从形态学诊断发展为细胞遗传学风险分层，再到分子突变谱导向的精准治疗。

临床试验仍是推动新药和治疗策略发展的核心。

当前挑战在于如何将这些新药有效整合到一线和挽救治疗方案中，平衡疗效与安全性。

未来目标是提高疗效、减少副作用、改善生活质量。

总结

AML治疗经历了从“无药可用”到“精准打击”的跨越。过去50年，治疗手段从传统化疗、骨髓移植，发展到今天的分子靶向治疗、免疫治疗和技术驱动的个体化医疗。随着科学技术的持续进步，AML的治疗前景将更加精准、有效和个体化。

参考文献

Selin Merih Urlu & Muhit Özcan (2025) Acute myeloid leukemia: a brief historical perspective of AML treatment, Hematology, 30:1, 2539528, DOI: 10.1080/16078454.2025.2539528

Tags： 急性髓系白血病的治疗简史