急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病类型，预后较差。异基因造血干细胞移植（HSCT）是AML的重要治愈手段，尤其是对于中高危患者。在中国，由于很多时候没有HLA全相合同胞供者，单倍型供者成为重要的供体选择，甚至在某些情况下是唯一的选择。近年来，单倍型移植（HID HSCT）的比例不断增加，并显示出比化疗更好的疗效。

尽管HID HSCT取得显著进展，但移植后复发仍然是导致移植失败的关键原因之一。因此，开发一个能够预测移植后复发的模型对于早期干预和改善患者预后至关重要。

因此国内学者开发了一个基于人工智能（AI）的预测模型（PKU-AML模型），用于预测接受HID HSCT的AML患者在完全缓解（CR）期间的复发风险。研究近日发表于《Journal of Translational Internal Medicine》，通讯作者为北京大学人民医院莫晓冬教授。

研究方法&结果

研究方法：研究纳入2017年1月1日至2021年3月5日期间在北京大学人民医院接受HID HSCT的AML患者，年龄≥12岁，且在CR期间接受移植。使用70%的患者数据（训练队列，n=665），通过多变量逻辑回归和机器学习算法构建模型，并在剩余30%的患者（验证队列，n=286）中进行验证，还在一个独立队列（n=213）中进行了验证，并在五位经验丰富的临床医生的实际临床实践中进行了测试。

变量选择：通过多变量逻辑回归分析选择变量，最终模型包括五个变量：AML风险类别、首次CR所需的诱导化疗疗程数、移植前疾病状态、移植前的可测量残留病（MRD）和血型差异。

列线图及其性能：基于机器学习模型，使用训练队列开发了一个列线图PKU-AML模型，其一致性指数为0.707。训练队列和验证队列的校准图显示，列线图预测的复发概率与实际观察结果之间吻合度良好。列线图总分的最佳cutoff值为95，将患者分为低危组和高危组。Hosmer-Lemeshow检验显示该模型拟合良好（P=0.205）。校准曲线接近理想对角线，决策曲线分析显示该模型的净收益显著更好。在训练队列，高危组和低危组移植后3年累积复发率分别为18.9%和9.2%（P<0.001），验证队列则分别为19.5%和5.9%（P<0.001）。

在独立队列验证：在独立队列中，模型的AUC为0.7074，准确率为0.8685。校准图显示，列线图预测的复发概率与实际结果之间有满意的吻合度。高危组和低危组移植后3年累积复发率分别为16.9%和3.6%（P=0.018）。

临床实践中进行验证：在临床实践中，通过问卷调查的方式，模型的预测结果与实际结果之间的一致性得到了验证，准确率为0.92。

与其他模型比较：PKU-AML模型的AUC和平均精度均高于现有的其他预测模型，显示出更好的预测性能。

总结

PKU-AML模型能够有效预测接受HID HSCT的AML患者在CR期间的复发风险，为早期预测和及时管理移植后复发提供了有力的工具。该模型在独立队列和临床实践中均显示出良好的可靠性和实用性。

需要进一步的前瞻性多中心研究来验证PKU-AML模型的有效性，并探索其在不同治疗策略中的应用价值。

参考文献

Fan S, Hong H, Lu S, Wen Q, Hong S, Zhang X, et al. Artificial intelligence-based predictive model for relapse in acute myeloid leukemia patients following haploidentical hematopoietic cell transplantation. J Transl Intern Med 2025; 13: 253-266

Tags： 【JTIM】莫晓冬教授等开发可用于预测AML单倍型造血干细胞移植后复发的人工智能模型