伊布替尼

BTK抑制剂伊布替尼是复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)的重要治疗药物，长期随访证实重度经治患者也可获得长期疾病控制。鉴于真实世界研究可以分析更广泛人群中的疗效和安全性，意大利学者进行了一项全国性真实世界队列研究，纳入所有在意大利国家卫生服务中心接受伊布替尼治疗的3306例R/R CLL患者。近日发表于《Hemasphere》，研究随访42.2个月，是伊布替尼目前最长随访的真实世界研究。

研究结果

研究纳入3306例患者，所有患者均随访超过16个月，中位随访42.2个月。患者中位年龄为72.1岁，其中42.6%接受过≥2线既往治疗；半数患者检测了del(17p)和/或TP53突变状态，其中27.3%携带del(17p)和/或TP53突变。

24个月时仍在接受治疗和生存的概率分别为57.9和76.6%。中位至停药时间(TTD)为31.3个月。

在3306例患者中，2015例(60.9%)已停止治疗，其中993例归因于死亡或疾病进展(占所有病例的30.0%)；在1022例因非进展或死亡原因停止治疗的患者中，564例(17.1%)患者因毒性或医疗决定而停止治疗，而458例(13.8%)患者失访。

多因素分析显示，年龄、ECOG PS、既往治疗线数、对末线治疗难治、肾功能下降与较短的TTD和总生存期(OS)相关。17p-和TP53突变共存（双打击TP53畸变）对TTD和OS有独立的不良影响，非标准剂量（标准剂量为420mg）也与较短的TTD和较短的OS相关。

因进展和因其他原因停药后的中位OS分别为12.9个月和22.7个月。

这项大型真实世界研究表明，伊布替尼是治疗R/R CLL的有效方法。基线患者特征（年龄、肾功能、ECOG PS、既往治疗线数）、剂量降低和双打击TP53畸变与不良预后相关，此外由于CLL进展而停药预示着不良预后。

参考文献

Rigolin GM,et al.Outcomes and prognostic factors in 3306 patients with relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia treated with ibrutinib outside of clinical trials: A nationwide study.Hemasphere . 2024 Oct 8;8(10):e70017. doi: 10.1002/hem3.70017

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