心肺衰竭是杜氏肌营养不良症（DMD）患者死亡的主要原因。不幸的是，标准的心力衰竭治疗方法不是DMD特异性的治疗手段，其治疗药物正在开发中，但由于缺乏用于临床试验的既定和可修改的心血管结局指标而受到阻碍。为了获得最大的疗效，大多数治疗应该在疾病过程的早期开始，大约在10到14岁。由于大多数DMD患者死亡发生在20-30岁，疗效评价受到限制。因此，考虑到试验可能需要长达十年的时间来确定DMD患者死亡率是否有所改善，死亡率并不是一个最佳的结局衡量指标。为了充分支持治疗试验，必须选择适当的结局，并报告这些结局的变化率。

近日，心血管领域权威杂志Circulation: Heart Failure上发表了一篇研究文章，该研究的目的是评估心脏磁共振和血液生物标志物的变化情况，并确定哪些指标与DMD的全因死亡率相关。

78名DMD患者接受了211次心脏磁共振检查，分析左室射血分数、左室舒张末期和收缩末期容积、周向应变、晚期钆增强和严重程度、T1定位、T2定位和细胞外体积。研究人员分析了患者血液样本中BNP（脑钠肽）、NT-proBNP（B型钠肽前体N末端）和肌钙蛋白I的含量，并采用Cox比例风险回归模型进行分析，以全因死亡率作为该研究的结局。

15名（19%）受试者死亡。左室射血分数、指标收缩期末期容积、整体严重程度评分在1年和2年恶化，而周向应变和指标左室舒张末期容积在2年恶化。左室射血分数、指标左室舒张末期和收缩末期容积、晚期钆增强和周向应变与全因死亡率相关(P<0.05)。NT-proBNP是唯一与全因死亡率相关的血液生物标志物(P<0.05)。

由此可见，左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关，可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。研究人员还报告了DMD患者心脏磁共振和血液生物标志物随时间的变化情况。

原始出处：

Jonathan H. Soslow,et al.Cardiovascular Measures of All-Cause Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy.Circulation: Heart failure.2023;https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/CIRCHEARTFAILURE.122.010040

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