6月30日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液（曾用名：伊基仑赛注射液）获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。

这是首款在中国获批的BCMA靶向CAR-T疗法。

多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，产生单克隆免疫球蛋白，侵犯并破坏邻近的骨组织。常见临床表现包括引起疼痛和/或骨折的溶骨性病变、肾功能不全、高钙血症、贫血和反复感染。对于大多数患者而言，常用的一线治疗可以使患者的病情稳定3-5年，但也有少部分患者在初治时表现为原发耐药，病情不能得到有效控制。另外，对于治疗有效的大多数初治患者，在经过疾病稳定期后也会不可避免地进入复发、难治阶段。因此，该种疾病仍然存在着大量未被满足的临床需求，而CAR-T疗法作为一种革命性的治疗手段，有望给这种疾病带来新的临床治疗方案。

伊基奥仑赛注射液是一种靶向BCMA的CAR-T创新候选产品，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。

该次获批上市是基于一项1/2期注册性临床的研究结果。

相关数据在2021年第63届美国血液学会（ASH）年会上公布，该研究旨在探讨伊基奥仑赛注射液治疗经过至少三线治疗的多发性骨髓瘤患者显示出了良好的有效性和安全性，结果显示：患者的总体缓解率为94.9%，完全缓解率/严格意义的完全缓解率为58.2%。 此外，在伴有髓外多发性骨髓瘤患者和既往接受过CAR-T治疗的患者中，伊基奥仑赛注射液仍然表现出了良好的疗效。

2022年的欧洲血液学协会（EHA）年会上的更新数据显示：

在79例接受2期推荐剂量（RP2D）1.0×106 CAR-T cells/Kg的受试者，中位随访时间为9.0个月（1.2, 19.6），客观缓解率（ORR）达到94.9%；92.4%的受试者达到MRD阴性，获得完全缓解（CR）及以上疗效的受试者均达到MRD阴性；既往接受过CAR-T治疗的受试者依然可以在伊基奥仑赛注射液回输后获益；受试者接受伊基奥仑赛注射液回输后，均未出现≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），所有受试者的CRS和ICANS均在治疗后得到缓解。

2023年ASCO上公布的最新数据显示：

在疗效可评估的101例受试者中，总体缓解率（ORR）为 96.0%，其中91.1%受试者达到非常好的部分缓解及以上（≥VGPR），严格意义的完全缓解/完全缓解率（sCR/CR）为74.3%。中位达缓解时间为16天，中位缓解持续时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均未达到，12个月的PFS率为78.8%。95.0%的受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性，其中所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性，82.4%的受试者持续维持MRD阴性超过12个月，MRD阴性的中位持续时间尚未达到。

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