原发性浆细胞白血病（pPCL）是一种罕见且侵袭性强的浆细胞恶性肿瘤，中位总生存期（OS）仅约10个月。诱导化疗后自体造血干细胞移植（auto-HCT）或异基因造血干细胞移植（allo-HCT）是常用策略，但最佳移植方案尚未明确。因此学者基于日本全国移植登记组数据，比较了auto-HCT与allo-HCT在pPCL患者中的疗效与安全性，近日发表于《Transplantation and Cellular Therapy》。

研究方法&结果

研究方法：该研究基于日本移植与细胞治疗学会（JSTCT）和日本造血细胞移植数据中心（JDCHCT）的移植登记组数据（2006–2022年），纳入年龄≥16岁、接受一线移植的pPCL患者，排除继发性PCL或诊断后1.5年以上才移植者。auto-HCT组包括单次auto-HCT或串联auto-auto-HCT，allo-HCT组包括单次allo-HCT或串联auto-allo-HCT。主要终点为总生存期（OS），次要终点为影响生存的因素。

患者特征（n=182）：auto-HCT组117人；allo-HCT组65人。allo-HCT组患者更年轻、疾病状态更差、更常接受串联移植。染色体异常较为常见，如del(13q)、1q21获得、t(11;14)等，但高危染色体异常对OS无显著影响

总生存期（OS）：auto-HCT组中位随访653天，allo-HCT组512天。auto-HCT组中位OS为3.2年，allo-HCT组为1.4年，但差异无统计学意义（P=0.46）。

四种移植策略比较：单次allo-HCT组OS最差（5年OS率21%），因早期死亡率高；串联auto-allo-HCT组长期生存最佳（5年OS率51%）；单次auto-HCT和串联auto-HCT分别为33%和44%。串联auto-auto-HCT短期生存较好，但早期死亡率较高，且3年后无优势。

多因素分析：负面因素包括疾病状态差（≤SD；HR = 6.27）、ECOG PS 2–4（HR = 1.81）。正面因素包括串联移植（HR 0.57, P = 0.024）。移植类型（auto vs. allo）对OS无独立影响（P=0.57）。

死亡原因：auto-HCT组92%死于疾病进展/复发。allo-HCT组60%死于疾病进展，其余多死于感染、GVHD等并发症。

倾向评分匹配分析（42对，1:1）：匹配后两组基线特征无差异。OS仍无显著差异，但allo-HCT组长期生存曲线更优（3年后）。

讨论与总结

本研究未发现auto-HCT与allo-HCT在OS上有显著差异，但allo-HCT（尤其是串联auto-allo-HCT）可能提供更优的长期生存。

单次allo-HCT因早期死亡率高而不推荐。

疾病状态和体能状态是重要预后因素，del(17p)可能提示不良预后。

参考文献

Masaya Megaki , Tsutomu Takahashi , Kazuhito Suzuki , Daisuke Minakata , Toshiki Terao , Atsushi Satake , Hangaishi Akira , Tatsuo Oyake , Yoshinobu Kanda , Nobuyuki Aotsuka , Nobuhiro Tsukada , Takayuki Tabayashi , Hikaru Kobayashi , Yuichiro Nawa , Tatsuo Ichinohe , Marie Ohbiki , Yoshiko Atsuta , Koji Kawamura , Comparison of autologous and allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for primary plasma cell leukemia in Japan, Transplantation and Cellular Therapy (2025), doi: https://doi.org/10.1016/j.jtct.2025.08.026

Tags： 自体和异基因造血干细胞移植治疗原发性浆细胞白血病的对比